STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
纳米粒子加速蛋白质药物纯化,降低生产成本,让更多的地区用得起!
纳米粒子被生物轭合物修饰后,表面形成了共价键合的蛋白质模板。模板能够使得溶液中的蛋白质积聚在纳米粒子的表面,并以特定的方向排列,为后续蛋白提供加入的支架,从而加速结晶过程。
FDA批准首个治疗阿片类药物过量非处方药
FDA官网显示,Emergent Biosolutions的Narcan(4mg纳洛酮,鼻喷雾剂)获FDA批准为非处方药(OTC),用于紧急治疗阿片类药物过量。这是第一款获准上市的OTC纳洛酮产品。
ACS Nano:浙江大学王本团队开发含氟高分子组装药物,实现化药-免疫级联癌症治疗
该研究报道了一种由共载化药-基因的含氟高分子组装药物重编程化疗和免疫细胞的治疗策略。搭载阿霉素的高分子组装药物诱导肿瘤细胞发生免疫原性死亡,并通过小干扰RNA(siRNA)逆转耗竭CD8+ T细胞,有
2023Q1全球创新药投融资盘点:小分子最热,CGT疗法、抗体药物旗鼓相当
2023年第一季度(2023Q1)全球聚焦新疗法/新技术的融资事件(含IPO)超310起,累计融资金额超101亿美元。从月份来看,1月106起,2月98起,3月112起。
上海药物研究所谭敏佳团队揭示了天然产物的共价修饰靶点及其抗肿瘤活性的潜在分子机制
具有巨大结构多样性的天然产物对各种疾病具有治疗作用,大约25%-50%的上市药物来源于天然产品。含有亲电基团的一类天然产物能够与蛋白质的亲核试剂形成不可逆键。
中国科研人员解析抗真菌药物米卡芬净前体合成机制
棘白菌素类抗真菌药物是治疗深部真菌感染的一线临床用药。其中,米卡芬净因存在天然磺酰化修饰而具有较好的水溶性优势。棘腔孢霉发酵生产的环脂肽类天然产物FR901379是米卡芬净工业生产的前体化合物
我国台湾科学家们发现了治疗急性呼吸窘迫综合征有效药物
急性呼吸窘迫综合征(ARDS)是急性肺部炎症中最致命的病症,可由感染性和无菌因素(如新冠肺炎)和创伤引发,这些因素会导致累积的免疫细胞浸润炎症肺组织,导致免疫血栓形成、组织水肿和呼吸功能障碍。
Sci Adv:一种新型的药物组合或有望帮助减少机体非小细胞肺癌的进展
来自Salk研究所等机构的科学家们通过研究发现,FDA批准的药物曲美替尼和恩替诺特能够进行串联使用,并在携带LKB1突变的非小细胞肺癌小鼠机体中会促使肿瘤变得更少更小。
Science:利用肽标签筛选小分子文库,有望加速药物发现
在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院的研究人员发现利用肽而不是DNA片段来标记小分子可以加速药物发现过程。相关研究结果发表在2023年3月3日的Science期刊上。