Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
Cell重磅:AI从头设计生成小型结合蛋白,大幅提高先导编辑效率
在这项最新研究中,研究团队利用 RFdiffusion 来抑制错配修复(MMR)通路,从而提高先导编辑(PE)效率。
2025-08-07
Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
2025-05-22
Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
2025-06-26
补体药物热潮汹涌
从偶然发现到全面发展,补体走过了百余年的漫长历程。如今,补体药物已形成多层次技术矩阵,涵盖单抗、小分子抑制剂、环肽、核酸适配体等多种形式,呈现出百花齐放的态势。
2025-04-11
发现全新的药物摄取策略,有潜力引起药物开发领域的新变革
通过化学和生物学,研究人员确定了CD36是一种摄取蛋白,并优化了与CD36更好地结合的化学物,从而使这些化学物内化,更有效地到达靶蛋白。
2025-04-29
AI如何让失败药物“起死回生”?
2025-04-08
Nature子刊:武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA,实现高效先导编辑
该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备,而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。
2024-10-05