Nature子刊:武汉大学殷昊团队实现快速生成长链化学修饰epegRNA,实现高效先导编辑
该团队所开发的方法不仅成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备,而且在以pegRNA为模型的测试实验中得到了充分的验证。
2024-10-05
Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
2024-10-04
刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。
2024-04-28
Nat Chem Biol丨尹胜/郭剑平团队揭示先导化合物DP通过靶向APOL2治疗肝纤维化的机制
通过小鼠肝纤维化模型对DP进行体内药效学评价,结果显示口服给予DP可以剂量依赖性地减轻肝脏炎症浸润水平、肝细胞损伤水平和纤维化程度,且对小鼠的重要脏器和膝关节骨结构无明显毒性。
2024-08-13
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Journey Medical红斑痤疮药物Emrosi获FDA批准上市
2024-11-06
Nature系列综述:浙江大学顾臻团队定义药物新形态——细胞偶联药物(CDC)
细胞偶联药物(CDC)已展现出广泛的应用潜力,尤其是在癌症、自身免疫疾病、脑部疾病、炎症性疾病、血栓防治等方面。
2024-07-03
药明康德,为啥能成为“重磅药物”的摇篮?
2025-01-12
淋巴靶向纳米药物用于激活完整的癌症-免疫循环
本研究紧扣肿瘤免疫治疗的前沿话题,充分发挥了纳米药物在多药联合传递及响应性释放方面的独特优势,成功激活了完整的癌症-免疫循环,从而取得了显著的抗肿瘤成果。
2024-09-22