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克罗恩(CD)新药!欧盟批准Skyrizi:首个治疗CD的特异性IL-23抑制剂!

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答。

2022-11-25

结核新药!新型抗结核抗生素GSK3036656 2a期临床:疗效显著!

GSK3036656是一种潜在的新型结核病抗生素,能够以低剂量每天一次使用:治疗14天显示出良好的耐受性,并显示出早期杀菌活性(EBA)。

2022-11-21

法布里新药!长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa在美国申请上市!

pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A,半衰期约80小时。

2022-11-18

银屑关节炎(PsA)新药!IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx 3期临床52周数据:持续改善症状和体征!

Bimzelx是一款IL-17A/IL-17F抑制剂,是第一个旨在同时选择性和直接抑制2种关键细胞因子(IL-17A和IL-17F)所驱动炎症过程的治疗药物。

2022-11-30

罕见肝病新药!Livmarli治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)3期临床成功:显著改善瘙痒!

Livmarli(maralixibat)是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2022-10-31

罕见原发性免疫缺陷新药!口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在欧盟进入加速评估!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-10-31

罕见肝病新药!欧盟CHMP建议批准Livmarli:治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!

Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2022-10-20

罕见儿童癫痫新药!Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批:治疗≥2岁Dravet综合征患者!

在3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。

2022-09-30

梗阻性肥厚型心肌(oHCM)创新药!Camzyos补充新药申请在美国进入审查:减少对室间隔减容术的需求!

Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂,靶向oHCM病理生理学。

2022-10-26

慢性肾脏(CKD)新药!SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)3期临床:将肾病进展或心血管死亡风险降低28%!

Jardiance(欧唐静,恩格列净)是一种口服、每日一次、高选择性SGLT-2抑制剂,已在中国获批上市。

2022-11-08