因罕而聚，罕而不孤|大咖齐聚，共同倡导关爱罕见病群体，助力健康中国！
罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。
2023-03-09
盛会来袭|聚焦罕见病，大咖云集，干货满满，3月18日，与您相约广州！
罕见病一直以来都是医学上的痛点和难题。自2018年我国宣布将121种疾病纳入《第一批罕见病目录》以来，社会各界对罕见病的关注度不断上升，罕见病诊疗工作取得了长足进展。
2023-02-22
罕见病领域创新药物「拉那利尤单抗」正式列入2022国家医保目录
这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国HAE患者从规范化治疗中获益。
2023-01-18
NEJM：世界首例，在子宫内成功治疗未出生婴儿的罕见遗传病
目前还不清楚艾拉和其他接种这种治疗的患儿的长期情况如何，Jennifer Cohen 表示，她对此持“谨慎乐观”的态度，他希望在患者的一生中保持谨慎和监测，患者前五年的表现得情况非常关键。
2023-01-05
FDA批准阿尔茨海默病新药，可减缓认知能力下降，但副作用引争议
去年，FDA批准了世界首个靶向Aβ的药物——aducanumab，但实际疗效缺乏证据，而且售价高昂（5.6万美元/年），以至于医生并不愿意给阿尔茨海默病患者开这种药物。
2023-01-11
“突破性”阿尔茨海默病新药获批：延缓27%大脑衰退，但2.65万美元/年定价存争议
美国食品和药品管理局（FDA）通过加速审批途径批准了Leqembi（lecanemab-irmb）用于治疗阿尔茨海默病（AD）。
2023-01-13
NHS对10万婴儿进行遗传密码绘制，快速诊断200种罕见遗传病，提高治愈率
每年，英国都有数千名儿童受到罕见遗传病的影响，但在确诊之前，患病儿童的家庭往往要承受多年的测试费用和疾病不确定性。
2022-12-15
罕见病新药！阿斯利康C5补体抑制剂Soliris(舒立瑞®，依库珠单抗)在中国上市！
Soliris（依库珠单抗）是全球首个获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。
2022-11-16
NEJM：阿尔茨海默病新药Lecanemab 3期临床结果发布，认知下降延缓27%，各项指标均有改善
卫材公司在于旧金山召开的CATD大会上宣布了阿尔茨海默病（AD）新药，抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体药物Lecanemab的3期临床研究Clarity AD的临床研究成果。
2022-12-02