Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
2023-10-16
长达35年的随访发现，儿童期LDL-C和非HDL-C水平与成年后动脉粥样硬化心脏病有关
研究说明，儿童期的non-HDL-C和LDL-C水平与中年发生ASCVD事件有关。尤其对于non-HDL-C和LDL-C水平较高的个体来说，这些关联具有重要的临床意义
2023-12-06
研究揭示儿童白血病干/祖细胞的异质性及化疗耐药的干细胞亚群
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是恶性血液肿瘤，通常因髓系造血干/祖细胞分化受阻引起。AML病程进展迅速、治愈率较低。化疗是AML的治疗方法，可显著减少肿瘤细胞数
2023-10-10
阿尔茨海默病治疗新势力入局！首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
柳叶刀子刊：赛诺菲开发的帕金森病创新药，2期临床失败
研究团队表示，该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶（GCS）水平，但最终的治疗效果是隐性的。这项临床研究设计和执行得非常好，而药物未发挥治疗作用
2023-09-01
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08
全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
2023-07-27
阿尔茨海默病新药获FDA完全批准
此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示，从临床试验结果来看，lecanemab是有副作用的，但何种副作用是可监控的，而且其给患者带来的
2023-07-10