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Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。

2024-06-25

Biomea Fusion专注于发现和开发口服共价小分子，用于治疗代谢疾病和基因驱动的癌症。

2024-06-07

T2NOW研究是一项为期26周的随机、双盲、多中心III期临床，旨在评估在接受二甲双胍、胰岛素或两者并用治疗的儿童和青少年2型糖尿病患者中，达格列净作为附加治疗的有效性和安全性。

2024-06-13

研究者对筛选出的保护性基因进行基因本体论分析，发现有关细胞外基质（ECM）的各种生物过程富集，例如细胞粘附、整合素结合、ECM结构成分等。

2024-05-06

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

在治疗过程中，小鼠接受了正电子发射断层扫描（PET），以非侵入性的方式追踪mRNA疗法对谷胱甘肽调节的纠正和治疗效果。

2024-01-12

研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。

2024-01-22

本研究概述了全球儿童和青少年总体和不同精神障碍的患病率和致残情况，并且按照年龄（发育阶段）和性别进行了划分。

2024-02-21

致力于源头创新药物研发的生物医药公司药物牧场(Drug Farm)日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司ALPK1抑制剂First-in-class 新药DF-003

2024-01-16

近日，英国政府宣布支持罕见疗法启动平台（Rare Therapies Launch Pad），这是一项新计划，将为患有罕见疾病的儿童提供获得个性化治疗的途径。

2023-12-11