全球首例治愈：浙大团队发现罕见病新致病基因，创新研发靶向药物
一系列的体外实验和动物实验也证明：在同等给药量时，相比此前已用于临床的 IL-1 通路抑制剂阿那白滞素（anakinra）和卡纳单抗（canakinumab），“利来西普”能产生更好的治疗效果。
阿尔茨海默病新药获FDA完全批准
此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示，从临床试验结果来看，lecanemab是有副作用的，但何种副作用是可监控的，而且其给患者带来的
《自然》：首次揭示阳光诱发罕见白血病的机制！
在这个阳光普照、紫外线系数暴涨的季节，没有任何物理防护或者化学防护，咱是真不敢出门。且不说，会由于衣物长短不一导致胳膊腿儿晒得层层叠叠的黑，更不能辜负了那些昂贵的补水抗衰护肤品啊。
上海市“数智医疗产业联盟”发起成立 ——暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功
2023年6月11日，上海长江产业园区，由复旦大学智能医学研究院举办、上海慧眼医学诊断科技创新研究中心承办、睦康信息技术有限公司赞助的“数智医疗产业联盟成立大会”暨“罕见病科技金融公益论坛”举办成功。
2023第十二届中国罕见病高峰论坛报名通道开启 | 罕路同行 湘约未来
由蔻德罕见病中心、中南大学湘雅医院、中信湘雅生殖与遗传专科医院联合主办的2023第十二届中国罕见病高峰论坛定于2023年9月8日-10日在中国·长沙召开。
Nature：揭示紫外线辐射在一种罕见的皮肤白血病产生中起作用
在一项新的研究中，来自美国丹娜-法伯癌症研究所、布莱根妇女医院和布罗德研究所的研究人员发现一些癌前细胞从骨髓迁移到皮肤中经历阳光照射的地方可能触发它们出现基因变化，这是癌症的前兆。尽管这项研究着重关注
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
《科学·转化医学》：10%女性患有的“罕见病”，发现新机制！科学家发现细菌感染会促进子宫内膜异位症发展，抗生素或成新疗法
研究者使用甲硝唑（MZ）和氯霉素（CP）两种梭杆菌属敏感的抗生素治疗了模式小鼠，发现无论是感染后直接给药，还是在异位病灶已经形成后才给药，都能不同程度地显著减少异位病变的数量和重量。
阿尔茨海默病新药获FDA全票支持，为更广泛使用奠定基础
此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示，从临床试验结果来看，lecanemab是有副作用的，但何种副作用是可监控的，而且其给患者带来的