打开APP

Science:新研究解开了儿童罕见神经系统症状的医学谜团

秀丽隐杆线虫拥有的基因与大约 50% 的人类基因对应,其中包括 CCT3 基因,该基因在这种线虫中被称为 cct-3。

2024-11-12

1型糖尿新药Tzield®在博鳌乐城先行区开出首批处方

近日,全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield®已在博鳌开出亚洲首批处方。

2025-06-18

Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

BMS 2024年财报:Eliquis销售额133亿美元,心肌新药Camzyos爆发增长161%

2月6日,百时美施贵宝(BMS)公布2024年业绩,总营收483.00亿美元,同比增长7%;研发投入111.59亿美元,同比增长20%。

2025-02-09

Nature:患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传的个性化反义寡核苷酸带来希望

患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统,以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病,此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效,哪些药物可能无效。

2025-02-14

武田超13亿美元引进血液新药,翰森制药拥有大中华区权益

Elritercept是一种工程化的配体捕获体,由经修饰的TGF-β受体(即启动素受体 IIA型)配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。

2024-12-11

《细胞》:阿尔茨海默新药研发革命!加州大学团队发现,抗癌药组合来曲唑与伊立替康或能治疗AD

这项研究提出了一种变革性的AD药物发现策略,揭示了来曲唑和伊立替康组合可以通过逆转AD特异性基因网络异常发挥治疗作用。

2025-07-23