柳叶刀子刊：赛诺菲开发的帕金森病创新药，2期临床失败

近日，赛诺菲公司的研究人员在《柳叶刀》子刊 The Lancet Neurology 上发表鲁题为：Safety and efficacy of venglustat in GBA1-associated Parkinson's disease: an international, multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 2 trial 的研究论文。

帕金森病不是一种单基因疾病，但有许多明显的遗传变异与帕金森病风险增加有关，GBA1基因突变就与帕金森病高度相关。这项研究是第一个真正个性化的帕金森病疗法，在这项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的2期临床试验中，venglustat未能显示出对GBA1基因突变相关帕金森病患者的治疗效果。

在这项2期临床试验中，来自全球52个不同医疗中心的221名GBA1基因突变的帕金森病患者接受了为期一年的每周一次的ventlustat或安慰剂治疗。结果显示，ventlustat是安全的，只有轻微副作用，但对帕金森病患者没有显示出治疗益处。

研究团队表示，该药物确实降低了葡糖神经酰胺合成酶（GCS）水平，但最终的治疗效果是隐性的。这项临床研究设计和执行得非常好，而药物未发挥治疗作用，说明了抑制葡糖神经酰胺合成酶（GCS）可能不是治疗GBA1基因突变的帕金森病的方式，但这不能否定GBA1基因突变与帕金森病之间的关联，未来可以尝试通过其他方式靶向GBA1来治疗该疾病。