梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-17
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
2022-02-18
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18
儿童癫痫新药！优时比Briviact(布瓦西坦)和Vimpat(拉考沙胺)获欧盟CHMP推荐批准：治疗2-4岁患者!
CHMP推荐批准2款药物，用于2-4岁儿科群体，治疗部分发作性癫痫（POS）。
2022-02-12
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme长期治疗：持续改善呼吸功能和活动能力!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2022-02-13
糖尿病治疗新突破！人工胰腺可显著改善儿童血糖水平
糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病，而高血糖持续存在会导致各种器官组织受到损害，尤其是眼、肾、心脏、血管以及神经。目前，糖尿病已经逐渐呈年轻化趋势。其中1型糖尿病（旧称胰岛素依赖型糖尿病）主要是通过免疫介导胰腺β细胞的破坏，从而导致胰岛素的绝对缺乏引起高血糖。1型糖尿病多发于儿童和青少年，这对于疾病的日常监控来说具有挑战性：首先，胰岛素需求的可变性以及饮
2022-02-06
2型糖尿病创新药！礼来GIP/GLP-1双重激动剂tirzepatide：显著降低血糖和体重!
tirzepatide将2种促胰岛素的作用整合至一个单分子中，代表了治疗2型糖尿病的一类新型药物。
2022-02-13
银屑病创新药！优时比IL-17A/17F双效抑制剂Bimzelx在日本获批：疗效优于多款生物药!
Bimzelx(bimekizumab)强效中和IL-17A和IL-17，疗效击败修美乐(Humira)、喜达诺(Stelara)、可善挺（Cosentyx）。
2022-02-11
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
罕见血管炎新药！欧盟批准首创口服选择性补体C5a受体抑制剂Tavneos：治疗ANCA相关血管炎!
Tavneos通过精确地阻断C5a受体，阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。
2022-01-20