肥厚型心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten(CK-274)进入3期临床，箕星药业引进中国!
2022年2月，国家药监局药品审评中心授予了aficamten突破性药物资格认定。该药是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
2022-02-26
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!
somatrogon具有延长的半衰期，每周注射一次，可显著降低治疗负担，提高治疗依从性。
2022-02-16
克罗恩病(CD)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(古塞库单抗)2期研究疗效显著：高比例患者实现临床缓解!
Tremfya是第一个获监管批准的选择性IL-23抑制剂，已在中国获批，治疗斑块型银屑病。
2022-02-21
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-17
肾上腺脊髓神经病(AMN)新药！美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
2022-02-18
儿童癫痫新药！优时比Briviact(布瓦西坦)和Vimpat(拉考沙胺)获欧盟CHMP推荐批准：治疗2-4岁患者!
CHMP推荐批准2款药物，用于2-4岁儿科群体，治疗部分发作性癫痫（POS）。
2022-02-12
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18
糖尿病治疗新突破！人工胰腺可显著改善儿童血糖水平
糖尿病是一种以高血糖为特征的代谢性疾病，而高血糖持续存在会导致各种器官组织受到损害，尤其是眼、肾、心脏、血管以及神经。目前，糖尿病已经逐渐呈年轻化趋势。其中1型糖尿病（旧称胰岛素依赖型糖尿病）主要是通过免疫介导胰腺β细胞的破坏，从而导致胰岛素的绝对缺乏引起高血糖。1型糖尿病多发于儿童和青少年，这对于疾病的日常监控来说具有挑战性：首先，胰岛素需求的可变性以及饮
2022-02-06