国际医学期刊《自然-医学》同时发表两篇关于华领医药全球首创糖尿病新药多格列艾汀的III期研究结果的同行评议论文
两篇论文分别详细展示和描述了多格列艾汀单药（SEED研究）用于治疗新诊断未用药2型糖尿病患者，以及多格列艾汀联合二甲双胍（DAWN研究）用于治疗二甲双胍足量治疗失效2型糖尿病患者的临床疗效和安全特征。
2022-05-13
罕见遗传性癫痫新药！美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮)：首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!
Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。
2022-03-22
糖尿病肾病创新药！拜耳Kerendia(finerenone)在欧盟申请扩大适用人群：治疗早期CKD患者!
Kerendia是第一个在CKD合并T2D的患者中显示出积极的肾脏和心血管结局的非甾体类选择性MRA。
2022-03-25
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)撤回欧盟上市申请!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-03-25
儿童特应性皮炎(AD)新药！国家药监局批准赛诺菲生物药Dupixent(达必妥)：治疗≥6岁儿童!
Dupixent现在是中国唯一获批可用于治疗儿童（≥6岁）、青少年、成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂。
2022-02-27
内分泌罕见病不育症患者成功妊娠及生育
近期，上海交通大学医学院附属第九人民医院内分泌科乔洁团队与辅助生殖科匡延平团队通过MDT多学科诊疗，合作报道了13例17α-羟化酶/17，20-裂解酶缺陷症（17OHD）诊疗案例，其中2例非经典型患者成功妊娠及生育。相关研究成果 “17-羟化酶/17，20-裂解酶缺乏症患者的表型异质性和生育潜力” 刊登于内分泌学国际著名杂志《临床内分泌代谢》（该杂志被评为上
2022-02-26
溃疡性结肠炎(UC)新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)获美国FDA批准首个胃肠病适应症!
在3项3期临床研究中，与安慰剂相比，Rinvoq显著改善了临床、内镜、组织学结果。
2022-03-21
罕见肉瘤(PEComa)首个新药！Fyarro(西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒)在美国上市，亿腾景昂引进中国!
Fyarro是第一个也是唯一一个获批治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)的疗法！
2022-02-24
中国罕见病多层次保障体系2.0时代，寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分，中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
2022-02-28