《柳叶刀》：复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据，成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示，AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法，具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂，临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂（DSB），而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24
全球首款：第一三共B7H3 ADC启动III期临床实验
I-DXd是首款进入III期阶段的B7H3 ADC，研究结果显示21例晚期SCLC患者经过治疗后，确认的ORR为52.4%，中位缓解持续时间（mDOR）为5.9个月。
2024-01-18
STTT：陈红/胡宝洋团队发布首个人胚干细胞治疗半月板损伤临床试验结果
在这项18名半月板损伤患者参与的剂量递增的1期临床试验（NCT03839238）中，研究团队发现，患者关节内注射IMRC干细胞后12个月内是安全的。
2023-11-08
世界首个CRISPR基因编辑治疗艾滋病的临床试验数据发布
除了基于CRISPR的艾滋病疗法之外，该公司的研发管线还包括使用CRISPR技术清除乙肝病毒（HBV）、单纯疱疹病毒（HSV）、乳头多瘤空泡病毒（JCV）。
2023-10-30
Nat Med : 黄荷凤院士/张静澜/徐晨明团队发表综合性无创产前筛查临床研究成果
筛查技术同时覆盖了染色体非整倍体、染色体微缺失和单基因变异这三种最主要的人类遗传变异，扩展了无创产前筛查的检测范围，同时提高了检测准确性。
2024-01-24
阿尔茨海默病临床试验经验总结，未来应走向何方？
《细胞》杂志发表了一篇综述，讨论了AD临床试验的巨大改变。固然，新药本身是治疗的根本，但不可忽视的是，近年来对病理生物标志物的理解大幅度增加，一方面帮助了选择合适的患者，一方面也能够更有效地评估临床疗
2023-11-07
Nat Med：临床研究表明靶向CD19的脐带血衍生CAR-NK细胞有望治疗多种B细胞恶性肿瘤
治疗一年后，83%的低级别非霍奇金淋巴瘤患者、50%的慢性淋巴细胞白血病患者和29%的DLBCL患者出现了完全反应。
2024-01-22