患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日，辉瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是 2
合源生物宣布首个中国原研CD19 CAR-T产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）获批上市，为复发难治B细胞急性淋巴细胞白血病患者带来突破性治疗选择
纳基奥仑赛注射液的上市，将在疗效、安全性以及治疗的便捷性上给成人r/r B-ALL患者带来突破性的临床治疗选择。
Amyris在美国申请破产，即将推进财务和运营重组
与此同时，为了推进公司的重组目标并实现资产价值最大化，Amyris 计划退出其消费品牌并开始营销销售，以期让这些品牌在新的所有权下，继续利用 Amyris 的科学和技术。
超30家机构药厂投资，曝Metagenomi拟首次公开募股，或于秋季上市
唯一能明确的是，双方将主要聚焦在严重遗传疾病的体内疗法。Metagenomi 将提供基因编辑工具，而 Moderna 将提供 mRNA 和脂质纳米粒子递送技术等相关技术。
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
FDA拒绝批准口腔粘膜炎新药上市
8月9日，Galera Therapeutics宣布收到FDA就Avasopasem manganese（Avasopasem，GC4419）用于治疗接受标准治疗的头颈癌（HNC）患者因放疗引起的严重
“降脂神药”获国家药监局批准上市
8月22日，诺华中国宣布，其创新性降脂药英克司兰钠注射液(Inclisiran)，已获得国家药监局批准上市，商品名为乐可为。适应症是作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家
单次给药即可治愈，HIV细胞疗法初创拟SPAC上市
近日，总部位于罗克维尔，专注于艾滋病的基因治疗公司Addimmune 宣布，将与空白支票公司 10X Capital Venture Acquisition Corp. III 合并后上市。
细胞治疗公司拟SPAC上市，由诺奖得主创立
近日，特殊目的收购公司 Ashington Innovation 通过反向并购收购了细胞治疗生物技术公司 Celixir（原名 Cell Therapy Ltd），
20余年无新药上市，礼来、再生元纷纷布局，内耳疗法和听力损失之战拉开帷幕
听力损失是医学上未满足需求的最大领域之一，影响着全球约 4.66 亿人。听力损失可以追溯到多种原因，包括噪音损害、遗传、顺铂等化疗药物的耳毒性以及正常的衰老过程。