阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市

2024年4月1日，阿斯利康宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）获FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。

此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或Soliris附加疗法，对经历临床显著EVH（定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x109/L）的PNH患者的疗效和安全性。

结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。

2023年12月发布于《柳叶刀》子刊 The Lancet Haematology 的中期疗效数据显示，第12周时，与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。Voydeya组为2.94 g/dL（95% CI：2.52至3.36）；安慰剂组为0.50 g/dL（95% CI：–0.13至1.12）；LSM差异，2.44 g/dL（95% CI：1.69至3.20，p<0.0001）。

ALPHA临床3期试验的结果显示，Voydeya总体耐受性良好，没有发现新的安全问题。

目前，Voydeya 已被FDA授予突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局授予PRIME资格。此外，Voydeya 还被美国、欧盟和日本授予治疗PNH的孤儿药资格。不久前，Voydeya 已在日本获得批准 ，并被推荐在欧盟获得批准。其他国家的监管审评正在进行中。