Science子刊：新型RNA靶向化合物有望治疗C9 ALS/FTD
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所、佛罗里达大学、佛罗里达大西洋大学、梅奥诊所和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用斯克里普斯研究所化学家Matthew Disney博士实验室设计的一种潜在药物分子成功地治疗了小鼠所患的遗传疾病C9 ALS/FTD。
2021-10-31
Cancer Res：特殊miRNA分子或能通过靶向作用超级增强子来治疗MYC驱动的癌症
来自东京医科牙科大学等机构的科学家们通过研究识别出了一类称之为miRNA的特殊RNA分子，其或能作为潜在的抗癌疗法；研究者指出，名为miR-766-5p的miRNA分子或能明显降低癌基因MYC的水平，MYC是一种在肿瘤细胞中能高水平表达的特殊基因，其能帮助促进癌症生长和进展。
2021-10-09
Molecular Cancer：环状RNA CircEYA3通过miR-1294/c-myc轴诱导能量生成促进胰腺癌进展
广泛的研究表明，环状RNA(CircRNAs)在不同人类癌症的发生和发展中起着关键作用。
2021-08-30
Science：靶向补体因子C1q有望缓解创伤性脑损伤的长期不良影响
研究人员发现C1q的表达在损伤部位周围的皮层和功能连接的皮层下丘脑中发生慢性的增加，而丘脑并没有直接受到这种损伤的影响。C1q似乎不是来自丘脑神经元。相反，单核RNA测序显示，小胶质细胞是丘脑C1q的来源。
2021-09-12
欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
2021-09-06
诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio：在2个ASCVD亚群患者中显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全球批准的第一个降胆固醇siRNA药物，已在欧盟获批上市，正在接受美国FDA审查。
2021-08-31
STTT：长非编码RNA AFAP1-AS1通过与SNIP1相互作用上调c-myc促进肺癌细胞迁移和侵袭
肌动蛋白细丝相关蛋白1反义RNA1(AFAP1-AS1)是一种非编码的长链RNA，在多种肿瘤中过表达。本研究旨在探讨AFAP1-AS1在肺癌中的作用及其机制。采用原位杂交法检测187例石蜡包埋肺癌组织和36例正常肺上皮组织中AFAP1-AS1的表达。观察AFAP1-AS1在肺癌细胞中的迁移和侵袭能力。为了揭示AFAP1-AS1在肺癌中作用的分子机制，作者通过
2021-07-07