全身型重症肌无力(gMG)新药！欧盟批准长效C5抑制剂Ultomiris！

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2022年09月27日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠单抗）：作为标准疗法的附加（add-on）疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。

此前，Ultomiris于2022年4月在美国获得批准、2022年8月在日本获得批准，用于特定的gMG成人患者。目前，Ultomiris治疗gMG的申请在其他国家正在进行监管审查。

值得一提的是，Ultomiris是第一种也是唯一一种被批准用于治疗gMG的长效C5补体抑制剂。gMG是一种罕见的、使人虚弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重肌肉无力。gMG患者中，有80%为AChR抗体呈阳性。据估计，在欧盟有89000例gMG患者，在美国有64000例gMG患者。

Ultomiris是第一种也是唯一一种已证明具有早期起效、持续临床疗效、8周给药一次的长效C5抑制剂，有潜力减轻患者的治疗负担。3期临床试验数据表明，Ultomiris可以帮助范围更广的患者，包括症状较轻或处于治疗旅程早期的患者，以及尽管接受最初标准护理疗法但仍有症状的患者。接受Ultomiris治疗后，患者的日常生活活动能力显示出持续改善。

此次批准，基于3期CHAMPION-MG试验（NCT03920293）的结果。相关数据已于2022年4月发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），详见：Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis。在该试验中，Ultomiris早在治疗第1周就显示出疗效，并持续60周（随机对照期26周+开放标签扩展期34周长期随访）。

主要终点数据显示：从基线检查到治疗第26周，Ultomiris治疗组与安慰剂组相比，重症肌无力-日常生活能力量表（MG-ADL）总评分相对基线在统计学上有显著变化（-3.1 vs -1.4，治疗差异：-1.6，p<0.001）。MG-ADL是一种患者报告的量表，用于评估患者的日常活动能力。此外，在开放标签扩展期的长期随访结果中，观察到Ultomiris的临床疗效持续至第60周。该试验中，Ultomiris耐受性良好，安全性与阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的3期临床试验一致。

Ultomiris是一款长效C5补体抑制剂，是C5补体抑制剂Soliris（eculizumab，依库珠单抗）的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

Ultomiris和Soliris是Alexion公司的2款主打产品。2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式收购Alexion。这笔收购于2021年7月成功完成。此次收购是阿斯利康于1999年由英国和瑞典的两家制药商合并成立以来开展的最大一笔收购。该项收购的成功完成标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。

Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准多种超级罕见病，包括：PNH、aHUS、gMG、NMOSD。Ultomiris是Soliris的长效版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS、gMG。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Ultomiris approved in Europe for the treatment of adults with generalised myasthenia gravis