FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
2023-05-22
Advanced Science：王宇团队等构建基于CRISPR-Cas的RNA适配体筛选系统
鉴于该论文的工作仅仅是CRISmers的第一个靶点，且位于病毒表面，该筛选系统尚待更多靶标和更长时间的检验。当下，基于上述成果，团队正在推进抗新冠病毒的候选鼻喷药物面向临床应用的开发工作。
2023-06-01
Nature Cancer：全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
研究团队筛选到了一组几乎全新且独特的影响多发性骨髓瘤细胞脆弱性的基因，筛选到的这116个对多发性骨髓瘤生存至关重要的基因中只有少数在此前寻找多发性骨髓瘤基因突变或基因表达改变的研究中被发现。
2023-06-01
Nature子刊：魏文胜团队开发不依赖CRISPR的线粒体碱基编辑器
该研究开发了一种名为mitoBE的全新线粒体单碱基编辑工具，该工具不依赖于DddA系统。mitoBE不仅能够高效地实现A to G或C to T的单碱基编辑，还具备选择性地编辑特定链的能力
2023-05-24
Science：利用CRISPR和单细胞测序精确确定性状和疾病的因果遗传变异
在一项新的研究中，来自美国纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发出一种新方法，将遗传关联研究、基因编辑和单细胞测序结合起来，以应对这些挑战并发现血细胞性状的因果变异（causal variants）和
2023-05-23
Nature子刊：世界首个口服CRISPR药物，防治细菌感染，已开展人体临床试验
该研究显示，在小鼠和猪的肠道中，这种基因工程噬菌体混合物耐受性良好，还能有效减少大肠杆菌的出现。
2023-05-15
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
2023-05-19
Nat Biotechnol：基于CRISPR技术开发的工程化噬菌体或有望选择性地杀灭机体的大肠杆菌
来自丹麦科技大学生物可持续发展中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种基于CRISPR的候选药物，其能直接靶向作用大肠杆菌且能保持患者机体微生物组的完整性，文章中，研究人员描述了这种候选药物的开发过程
2023-05-24