双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
Nature子刊：樊春海院士团队开发框架核酸状态机，在活细胞中实现CRISPR系统分级输运
分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子（2016年诺贝尔化学奖）。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能，尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大
Nature子刊：上海药物所郑明月团队提出基于序列的药物设计新方法
通过逆向应用 Transformer CPI 2.0 对已上市药物进行蛋白质组范围的靶标筛选，成功发现雷贝拉唑抗肿瘤作用的潜在靶标ADP-核糖基化因子ARF1。这些新发现的活性分子和靶标蛋白都是模型训
Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
Science：通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素（lignin）---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树，同时还改善了它们的木材特性。这
MIT团队提出蛋白生成新模型，无需预训练，可从头生成新蛋白质，主链长度可达500个氨基酸序列
近日，麻省理工学院的研究人员开发出了一种扩散模型 FrameDiff，这是一种生成式深度学习工具，能够生成自然界中不存在的新型蛋白质结构。在研究中，研究团队将 FrameDiff 应用于蛋白质主链生成
基于CRISPR的现货型细胞治疗公司Caribou，获辉瑞2500万美元投资
近日，辉瑞公司宣布向 Caribou Biosciences 提供2500万美元股权投资，支持其开发治疗多发性骨髓瘤的“现货型”CAR-T细胞疗法。
Nature：我国科学家分析了中国36个少数民族的基因组序列
在一项新的研究中，一个隶属于中国多个研究机构的大型遗传工程师团队完成了为中国不同祖先的人构建泛基因组参考数据的计划的第一阶段。在他们的项目中，作为中国人群泛基因组联盟（Chinese Pangenom
Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
在这项最新研究中，研究团队还证明了，TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平，通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义，例如唐氏综合征