Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature：首批CRISPR基因编辑马诞生，肌肉更强，跑得更快！
2025 年 9 月 5 日，国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。
2025-09-07
新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反，这种突变在几十年内是无害的，但会慢慢变成一种剧毒的形式，然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
David Baker团队开发新型AI蛋白设计模型——LigandMPNN，实现原子上下文条件蛋白序列设计
研究团队开发了一种新型深度学习方法——LigandMPNN，该方法明确地对生物分子系统中的所有非蛋白质成分进行了建模。
2025-04-01
16种序列特异性编辑器诞生，实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究，不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”，更重要的是，它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
2025-07-10
Nat Genet：新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法（phenome-wide association approach）将基因变异与人类表型联系起来，强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
Nature：学习并不仅仅是重复，科学家揭秘大脑如何“重新布线”从而掌握新技能？
来自加州大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究揭示了大脑在学习过程中如何通过精确的神经回路重塑来掌握新技能。
2025-05-21