Nature：在蟾蜍毒液中发现的一种改良迷幻剂有望用于治疗抑郁和焦虑
在本研究中，研究人员探索了致幻剂 5-MeO-DMT（存在于科罗拉多河蟾蜍的毒液中，与强烈的迷幻体验有关）与 5-HT1A 相互作用的机制。
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
Nature头条：宋尔卫院士揭示肥胖通过肠道细菌促进癌症发展，启发癌症治疗新思路
膳食脂肪相关的肥胖与绝经后女性的乳腺癌发展有关，大约30%的女性乳腺癌可以通过体重控制来预防，这表明肥胖在肿瘤发生中发挥重要作用。
Science丨汤其群团队发现青蒿素类衍生物可治疗多囊卵巢综合征并揭示其机制
研究人员发现青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速CYP11A1的降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低PCOS患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。
FXR激动剂治疗MASH II期研究结果积极
该研究是一项为期16周的多中心、随机、安慰剂对照临床试验（n=214），评估了FXR314（3mg或6mg，口服，每日1次）治疗MASH患者的安全性、耐受性和药理活性。
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
Cell Rep Med：二甲双胍通过靶向PLK1信号通路与吉特替尼协同治疗flt3突变白血病
在过去的十年里，像靶向治疗和免疫治疗这样的先进疗法已经大大改善了患者的预后，然而，增加的费用成为医疗保健系统和患者的巨大经济负担，即使在美利坚合众国(US)等发达国家也是如此。
PNAS：研究者揭示导致神经炎症的因果机制，并提供了合理治疗策略
为了预防神经炎症并可能延缓小鼠神经退行性变的过早发生，研究者开发了一种基于EV的策略，在体内将重组DNase I传递到Er1Cx/−小胶质细胞中。
Sci Bull：中国科学家设计工程化的DNA“弹头”——靶向突变蛋白P53，重塑抗癌治疗格局！
研究人员新研发的分子dp53m，是一种蛋白水解靶向性嵌合体（PROTAC），其由两种分子组成，能共同作用来识别并降解靶向蛋白。