CAR-T细胞疗法再获突破！有效清除术后残留癌细胞、预防肿瘤复发，即将开展临床试验
随着细胞工程技术的快速发展，CAR-T细胞免疫疗法在临床中除顽固肿瘤外均取得了持久的临床功效，表现出巨大的治疗潜力。
2023-02-06
《自然》子刊：突破性进展！复旦团队首次将星形胶质细胞重编程成脊髓类器官，并修复脊髓损伤
邵志成团队开发了可将人星形胶质细胞转化为神经类器官的方法，证明了移植后的脊髓类器官可拥有脊髓细胞特性，并能够与宿主神经元相整合，有助于脊髓损伤的恢复。
2022-12-26
合源生物吕璐璐博士：国内首款，长期生存获益，CAR-T疗法为急性淋巴细胞白血病治疗带来重大突破
CAR-T疗法，正掀起血液瘤领域新的革命。曾经的血液科大夫吕璐璐博士，看到了成人r/r B-ALL的治疗曙光。
2023-02-21
Mol Cell Proteomics：科学家成功锁定人类急性髓性白血病的“致命要害” 有望帮助开发出个体化新型疗法
来自纽卡斯尔大学等机构的科学家们通过研究发现了一种潜在的疗法，其或能与当前药物协同作用来更有效地杀死特定的白血病细胞。
2023-03-22
Cancer Discov：识别出一种能预防癌症对疗法产生耐受性的新型策略
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过进行一项新型临床及临床前研究，识别出了癌症对靶向性疗法耐受的DNA根源，这或许就有望为科学家们解决在癌症治疗过程中的棘手问题提供新的策略。
2023-02-20
NEJM：重大突破！新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿
在一项新的临床研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法，有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。
2022-12-26
NEJM：临床试验表明CAR-T细胞疗法Ide-cel可用于治疗复发性、难治性多发性骨髓瘤
根据一项新的研究，对于事先经过治疗的复发性、难治性多发性骨髓瘤患者，靶向 BCMA的CAR-T细胞疗法---ide-cel---能够延长这些患者的无进展生存期，并促进病情缓解。
2023-02-21
美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法认定!
除了BTD，elranatamab还被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予治疗多发性骨髓瘤（MM）的孤儿药资格（ODD）。FDA和EMA还分别授予elranatama治疗RRMM的快速通道资格
2022-11-08
Nucleic Acids Res：选择性剪接机制或有望补偿特殊基因功能的缺失 有望帮助开发1型强直性肌营养不良症的新型疗法
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，选择性剪接机制（alternative splicing）或有望补偿基因功能的缺失。
2023-03-02
正式纳入突破性治疗品种！荣昌生物泰它西普再获重磅认定，针对重症肌无力
这是泰它西普近期在重症肌无力领域获得的第2项重磅认定。2022年10月，荣昌生物宣布，泰它西普重症肌无力适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资格认定。
2022-11-17