2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病（Gaucher disease）的孤儿药资格（ODD）。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成，这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶（GCase），这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前，AVROBIO

 今日，Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy）年会上宣布，初步临床数据表明，基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症（Tay-Sachs Disease，TSD）儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑，还改善

2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤

2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--墨尔本皇家理工大学（RMIT大学）的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的，比标准的病毒方法更安全。基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域，它包括在病人的细胞中引入新的基因，以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。图片来源：RMIT University由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差

2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese

 日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力

2019年10月1日 讯 /生物谷BIOON/ --在以大鼠，猪和猴子为模型的实验中，约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效，该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等常见疾病的患者提供一种新的，更持久的治疗选择，并且它有可能替代遗传性视网膜疾病患者的缺陷基因。 这种新方法发表在最近的《The Journal of Clinical

FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE，以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy

 今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发

 Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布，其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency，X-SCID）的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予再生医学先进疗法认定（RMAT）。X-SCID又被称为“泡泡男孩病