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  • 进军基因治疗领域!罗氏怒砸$43亿收购Spark,获美国首个基因疗法及广泛基因治疗项目

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)与基因治疗公司Spark Therapeutics近日联合宣布,双方已达成一项最终并购协议,罗氏将以每股114.5美元的价格全现金收购Spark Therapeutics,该价格较Spark Therapeutics公司2019年2月22日收盘价溢价122%,此次收购的总价值约为43亿美元。该笔交易已获双方董事会的一致

  • 将抗体载体化!艾伯维与Voyager开发新型基因疗法,治疗帕金森病及其他突触核蛋白病

    2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议,开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法,治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病(突触核蛋白疾病)。根据协议条款,Voyager Therapeutics将获得一笔6500

  • PNAS:基于AAV的基因疗法成功逆转小鼠先天性耳聋

    耳聋也被称为听力障碍,是当今医学界面临的最大挑战之一。根据世界卫生组织(WHO)的统计,全世界有5%的人口(约3.6亿人)患有听力障碍。遗传性耳聋是新生儿常见的疾病,发病率大约1/1000,且80%是常染色体隐性遗传(DFNB),20%为显性。极大未满足的医疗需求目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等。对于听力损失超出助听器帮助的患者,唯一有效的治疗选择是人工耳蜗(CI)。CI是市场上

  • PNAS:基因疗法能够治疗小鼠先天性耳聋症状

    2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --与迈阿密,哥伦比亚和旧金山的大学合作,来自巴斯德研究所,Inserm,CNRS,法兰西学院,索邦大学和Clermont Auvergne大学的科学家们成功恢复了DFNB9耳聋小鼠的听力,这是最常见的先天性遗传性耳聋病例之一。患有DFNB9耳聋的个体缺乏编码otoferlin的基因,而otoferlin是一种对于在听觉感觉细胞突触中传递声音信息必不

  • 美FDA对细胞及基因疗法加快审批,促抗癌新法上市

     中国CAR-T临床研究数量已高居全球第一,但目前尚未有任何疗法获批上市。作为癌症治疗的新选择,细胞和基因疗法受到越来越多的关注和期待。美国FDA(Food and Drug Administration,食品药品监督管理局)年前表示,将开启审批快车道,让更多细胞及基因疗法获批上市。天价药,有特效?2017年,美国FDA相继批准诺华公司(Novartis)的Kymriah、风筝制药(Ki

  • 色盲将可治疗!强生投资遗传性视网膜病基因疗法

    1月31日,强生旗下杨森制药公布称,公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议,双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作,其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外,两家公司还形成了研究合作伙伴关系,以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点,并将进一步开发腺相

  • 4.4亿美元开发基因疗法治疗眼科疾病 杨森达成合作

     今日,强生(Johnson & Johnson)旗下的杨森(Janssen)公司宣布与MeiraGTx签署了一项全球合作和许可协议。两家公司将联合开发、生产和推广一系列治疗遗传性视网膜疾病(IRDs)的药物,包括针对由CNGB3或CNGA3突变引起的全色盲(achromatopsia,ACHM),以及X连锁视网膜色素变性(X-linked retinitis pigmentos

  • Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权

     动脉网通过外媒获悉,美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics(简称“Voyager”)支付1.15亿美元现金,以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC(一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法)的使用权,但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测

  • 进军基因治疗领域!强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议,开发遗传性眼病基因疗法

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生(JNJ)旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议,开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产(包括先导疗法),用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲(achromatopsia)和X-连锁视网膜色素变性(XLRP)。此外,2家公司还达成了一项研究合作

  • 罕见病基因疗法!Regenxbio公司RGX-181获美国FDA授予治疗CLN2的罕见儿科疾病资格

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --Regenxbio是一家处于临床阶段的生物技术公司,旨在通过开发治愈性基因疗法,改善患者健康。其核心技术是NAV技术平台,包含了超过100种腺相关病毒(AAV)载体,可以用于基因疗法的递送。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RGX-181罕见儿科疾病资格。RGX-181是一种一次性的基因疗法,开发用于晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质