首页 » 标签 :“基因疗法”(共找到约416条相关新闻)
  • ScoutBio B轮融资2000万美元 基因疗法用于猫狗或成现实

     由传奇基因治疗先驱和宾夕法尼亚大学研究员詹姆斯·威尔逊(JamesWilson)共同创立,一家与宾大合作的生物技术公司ScoutBio刚刚筹集了2000万美元的B轮融资,以加强其针对常见宠物疾病的一次性基因疗法管线。没错,ScoutBio正在使用一些熟悉的腺相关病毒(AAV)技术递送治疗性转基因,治疗慢性肾病、慢性疼痛和炎性皮肤病特应性皮炎等疾病,以求改革针对这些慢性疾病的宠物药物。融

  • 基因治疗并购继续热!这家CRO公司12亿美元买入基因疗法制造商

      Catalent是一家总部位于美国新泽西州的合同研究组织(CRO),4月15日该公司宣布,将以12亿美元收购Paragon Bioservices,后者是一家领先的病毒载体开发和基因疗法制造公司,开发和制造用于基因治疗的病毒载体。腺相关病毒(AAV)是最常用的基因治疗递送载体,该公司在AAV载体方面拥有专业知识,在质粒和慢病毒载体GMP制造方面也拥有独特的能力。Catale

  • 诺华买入阿斯利康前工厂 为其全球首款SMA基因疗法上市做准备

     诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划,2018年4月,其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis,目前AveXis正在建立一个工业制造网络,帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一(4月1日)AveXis宣布,购买了位于科罗拉多州的前阿斯利康工厂,这也使其拥有的生产基地数量增加为4个。AveXis收购了位于科罗拉多州朗蒙特的6栋前阿斯利康的工厂,该园区拥有近700,00

  • 罕见皮肤病基因疗法!Krystal公司首创局部基因疗法KB103获欧盟授予优先药物资格(PRIME)

    2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导候选基因疗法KB103(bercolagene telserpavec)治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的优先药物资格(PRIME)。在美国,FDA已授予KB103治疗DEB的快速通道资格和孤儿药资格。

  • 血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平

     4月3日,Sangamo Therapeutics和辉瑞(Pfizer)公司宣布,双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525,在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性,而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII(FVIII)的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病,患者由于编码FVIII的基因出现突变,导致FVIII水平不足,因此出现不受控制

  • 全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

    2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/

  • 获欧盟委员会支持 首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市

     bluebird bio宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对其在研基因疗法Zynteglo(前称LentiGlobin)的上市授权申请(MAA)表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症(TDT)患者。这些TDT患者适合进行造血干细胞移植(HSC),但苦于找不到合适的人白细胞抗原(HLA)配型。预计在20

  • 大型药企再度布局基因疗法 辉瑞6.3亿美元达成研发合作

     过去一个月里,基因疗法领域不断升温,多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏(Roche)收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后,渤健(Biogen)日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日,辉瑞(Pfizer)宣布与基因疗法公司Vivet Therapeuti

  • 治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果

     3月12日,Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证,且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一,患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡,导致多巴胺产量不足,从而影响患者的运动能力,使其肌肉出现僵硬和震颤。目前,左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一,但长期使用这款药物,会导致患者出现运

  • Brain:限时GDNF基因疗法有望治疗近端神经病变

    2019年3月9日讯/生物谷BIOON/---对近端神经病变(proximal nerve lesion)患者进行神经外科修复导致的功能恢复不令人满意。针对神经营养因子的基因疗法是促进轴突再生的一种强有力的策略。胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)基因疗法促进运动神经元存活和轴突生长,然而,不受控制的GDNF递送导致轴突卡压(axon entrapment)。在一项新的研究中,利用一种免疫逃避的强