Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Front Immunol：综述文章概述胰岛类器官在糖尿病疗法领域的进展及未来发展趋势
本文强调了基于类器官的技术在彻底改变糖尿病患者治疗并开发新型个体化可治愈疗法方面的巨大潜力。
2025-02-15
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature Cancer：清华大学郑撼球团队揭示MALT1的双重促肿瘤免疫逃逸机制，并开发ASO疗法
该研究发现，MALT1 通过其死亡结构域和副胱天蛋白酶结构域发挥双重促肿瘤免疫逃逸作用，而使用反义寡核苷酸（ASO）靶向 MALT1 的这两个结构域，可克服肿瘤对免疫检查点抑制剂的耐药性。
2025-03-16
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具，实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白，还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
Alzheimers Dement：科学家发现了16个新型的阿尔兹海默病易感基因
本文研究揭示了16个新型的阿尔兹海默病易感基因位点，同时研究人员倡议后期进行更多的研究，并对多种队列人群进行基于全基因组测序的关联分析研究。
2025-03-12
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
中国科学家首创溶瘤疗法，给癌细胞打上“猪”的标签，发动免疫猛烈抗癌
这项研究成果，创新性地将超急性排斥反应理论反向应用于抗肿瘤领域，开发出新型广谱溶瘤病毒疗法，并在早期临床研究中初步证实了NDV-GT的疗效和安全性。
2025-03-10
中国团队溶瘤病毒疗法再登顶刊：浙江大学梁廷波团队Nature论文为晚期肝癌患者带来新生机
该研究首次通过多中心 1 期临床试验评估了溶瘤病毒 VG161 在难治性肝细胞癌患者中的安全性、药代动力学及初步疗效。
2025-03-22
MN：叶克强/武胜昔团队发现，靶向tau片段的免疫疗法可减轻AD病理变化，改善小鼠突触功能和认知能力
mAbtau N368不仅可以有效降低tau P301S小鼠脑内tau N368和磷酸化tau蛋白的水平，还能恢复BDNF/TrkB神经营养信号通路，抑制AEP活性。
2025-06-02