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  • 喵星人也有智力障碍?未来可以试试基因疗法

    你知道吗?猫也有智力障碍,其中一种病因是甘露糖苷贮积症——由基因突变引发的遗传性疾病。而当人类患上这种病时,会出现智力障碍、运动失调、骨骼异常等特征。最近,宾夕法尼亚大学的一支研究团队通过向患病猫体内注射AAVhu.32-GFP基因载体,成功用正常基因替换掉突变基因。经过治疗的猫的某些神经系统症状明显改善,也能活得更久。这项研究发表于国际神经病学领域顶级期刊

  • 杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

    SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

  • 眼科基因疗法!强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP):可显著改善视力!

    AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间,改善和维持视觉功能。

  • Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可

     今日,致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司,宣布与Hansa Biopharma公司达成协议,获得独家全球性许可,开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段,扩展治疗杜氏肌营养不良症(DMD)和肢带型肌营养不良症(LGMD)的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare

  • 基因疗法进步催生个体化疗法监管框架

    现行监管框架,对于新的个体化疗法开发,有时显得力不从心。个体化疗法的不断发展,促使监管机构重新思考现行的制药、临床前和临床开发及其监管模式,通过公立-私营部门合作,发挥监管灵活性,使得有效的个体化疗法,能够最终服务于亟需患者。选择先前开发的现成适用的疗法,用于解决个体的病症的个体化医疗概念,已经存在了数十年时间。但随着分子医学的不断发展进步,开始出现只针对一

  • 武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法

     Carmine Therapeutics(博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT?技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以

  • 辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果

     6月18日,辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec(SB-525或PF-07055480)用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示,接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友

  • Nat Med:研究抑制AAV相关的免疫反应,将推动基因疗法快速进展!

    2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作,近日在在自然医学(Nature Medicine)杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应,这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。

  • 改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极

    日前,专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布,其研究性2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中,接受一次治疗一年后,患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类

  • 随访时间长达4年!A型血友病基因疗法长期疗效喜人

     BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec,在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明,在接受一次基因疗法后4年时,患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟(WFH)