中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Nature：脑内精准静音——基因疗法有望带来无成瘾风险镇痛新希望！
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过进行一项突破性研究，带来了一款只针对“疼痛电台”的“精准静音旋钮”—一种新型基因疗法。
2026-01-21
Mol Ther Oncol：“特洛伊木马”基因疗法有望精准绞杀疱疹病毒相关癌症
来自加州大学戴维斯分校综合癌症中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种巧妙疗法，如同向敌军大本营派遣特工，只等一声令下，癌细胞便从内部土崩瓦解。
2025-10-09
基因疗法让遗传性耳聋儿童重闻世界之声
这项研究不仅展示了一种创新的基因疗法如何让失聪的儿童重获听力，更以严谨的数据，为我们揭示了逆转感官功能丧失的巨大潜力，叩响了生命科学新时代的大门。
2025-10-15
Nature：罕见基因变异如何引发阿尔茨海默病？科学家发现关键机制及潜在疗法
来自麻省理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了罕见基因变异如何导致阿尔茨海默病，为治疗这一疾病带来了新的希望。
2025-09-15
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28