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  • 全球首个血友病基因疗法:BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市,单次注射年出血率降低96%

    2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日,该公司宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270)成人患者的治疗。值得一提的是,这是针对任何类型血友病基因治疗的

  • 近期基因疗法研究领域重要成果!

    本文中,小编整理了多篇研究成果,共同解读科学家们在基因疗法研究领域取得的新成果,分享给大家!图片来源:www.pixabay.com【1】JCI:新技术提高基因疗法治疗视力的效果doi:10.1172/JCI129085在以大鼠,猪和猴子为模型的实验中,约翰霍普金斯大学医学院的研究人员开发了一种挽救视力的基因疗法。如果被证明对人类安全有效,该技术可以为诸如湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)等常见疾病

  • 基因疗法可用于治疗颞叶癫痫

      德国柏林夏里特大学医院和奥地利因斯布鲁克医科大学合作,开发了一种新方法来治疗颞叶癫痫,这种靶向基因疗法针对癫痫发作时的位置进行给药,抑制癫痫发作症状。在整个欧洲,约有500万人患有癫痫病,其特征是神经细胞反复同步放电,导致正常脑功能中断,并表现为癫痫发作。最常见的形式是颞叶癫痫(TLE),这种癫痫发作起源于颞叶。该病的长期后果可能是记忆功能、学习能力和情绪控制失调。此外,工

  • Amicus公布基因疗法最新结果 有望中止致命儿童疾病进展

    日前,Amicus Therapeutics公司在第48届儿童神经病学学会(Child Neurology Society)年会上,公布了治疗CLN6 Batten病(Batten disease)的基因疗法的积极中期临床数据。在接受一次基因疗法治疗的8名儿童中,有7名出现症状稳定迹象,他们中随访时间最长达到2年。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称,它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积

  • 戈谢病基因疗法!AVROBIO公司基于慢病毒的体外基因疗法AVR-RD-02获美国FDA孤儿药资格

    2019年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --AVROBIO是一家临床阶段的基因治疗公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法AVR-RD-02治疗戈谢病(Gaucher disease)的孤儿药资格(ODD)。AVR-RD-02是由患者自身的造血干细胞组成,这些干细胞经过基因改造可表达葡萄糖脑苷脂酶(GCase),这种酶在戈谢病患者体内缺乏。目前,AVROBIO

  • 缓解致命神经疾病进展,基因疗法临床结果积极

     今日,Axovant Gene Therapies公司在第27届欧洲基因和细胞疗法协会(European Society of Gene and Cell Therapy)年会上宣布,初步临床数据表明,基因疗法AXO-AAV-GM2具有缓解戴萨克斯症(Tay-Sachs Disease,TSD)儿童患者疾病进展的潜力。AXO-AAV-GM2不但使TSD儿童患者达到正常发育里程碑,还改善

  • 罕见病基因疗法!Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格

    2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发信使RNA(mRNA)疗法和疫苗,为患者创造新一代变革性药物。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予mRNA-3927快速通道资格(FTD),这是一款在研mRNA疗法,开发用于丙酸血症(propionic acidemia,PA)的治疗。此外,mRNA-3927还被FDA授予孤

  • Small:非病毒基因疗法加速癌症研究

    2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--墨尔本皇家理工大学(RMIT大学)的研究人员开发的非病毒生物基因传递方法在实验室测试中被证明是有效的,比标准的病毒方法更安全。基因疗法被广泛认为是癌症研究的下一个前沿领域,它包括在病人的细胞中引入新的基因,以取代导致疾病的缺失或功能失调的基因。图片来源:RMIT University由于细胞本身的特点导致细胞吸收基因或任何外来DNA物质的能力较差

  • Blood:植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性

    2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现,为免疫系统缺陷以及血液类疾病(例如镰状细胞性贫血和白血病)提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植,而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题,从而得到成功治疗。但是,目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中,这些操作既昂贵又费时,许多患者因此难以承受。最近,在来自Scripps Rese

  • 治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极

     日前,Sarepta Therapeutics公司宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。肢带型肌营养不良症(LGMD)是一种由基因突变引起罕见遗传病,患者的主要症状为渐进性肌无力