类器官之父发表Cancer Cell论文：揭示大肠杆菌的基因毒性作用
该研究开发了2种计算方法——1）依靠colibactin DNA目标基序、2）随机森林模型，以提高对单个colibactin诱导突变的检测。
2024-03-15
洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
2023-09-05
Molecular Therapy：细胞外亲环素A-整合素b2复合体作为病毒性肺炎的治疗靶点
本研究揭示了eCypA促进炎症反应的另一种方式。ECypA与整合素b2结合，整合素亚单位是一种白细胞特异性整合素亚单位，导致白细胞转运和促炎细胞因子的表达。
2024-03-30
小鼠自带基因治疗系统的秘密：4.5SH RNA
近期，人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用，这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。
2023-12-19
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合，单因子基因治疗逆转骨关节衰老
该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录（Science Translational Medicine，2021）之后，针对人类基因组中衰老抑制基因，首次系统筛选出SOX5等新型促
2023-10-13
Nature子刊：叶海峰团队开发“闻香”调控的基因治疗，实现“闻香治病”
该研究中所构建的芳香小分子麝香酮调控基因环路可实现远程诱导、高效精准调控基因表达，为合成生物学提供了新的调控工具，也为可控性的基因治疗研究提供了新方法，有助于推动基因疗法在精准医学中的应用。
2024-02-12
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04