Cell Rep：基因疗法有助于治疗中风等大脑损伤
小编推荐会议：2018（第九届）细胞治疗国际研讨会2018年3月27日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，科学家们找到了一种能够促进大脑机能恢复的关键基因，该发现或许有助于治疗中分以及脊髓损伤等疾病。最近这项由来自UT西南医学中心O'Donnell脑科学研究所的做出的研究表明，大脑星形细胞中一种基因的开启能够帮助脑细胞快速地从损伤中恢复。（图片来源：Meifan Amy Chen, Ph.D.
基因泰克兰尼单抗注射液FDA批准用于糖尿病视网膜病变治疗
3月21日，罗氏子公司基因泰克公布称，美国FDA已批准公司Lucentis(ranibizumab-兰尼单抗)0.3mg预填充注射剂（PFS）作为一种新给药剂型用于所有糖尿病视网膜病的治疗。预计将在2018年第二季度上市销售。基因泰克全球产品开发主管、首席医学官Sandra Horning博士表示：“糖尿病视网膜病变是一种严重的疾病，影响着美国数百万人。今天，0.3mg L
首个人类试验发现基因疗法治疗庞贝氏症中肺功能障碍是安全的
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会近日来自佛罗里达大学健康系统（Universityof Florida Health）的研究者们发现，一种治疗早发型庞贝氏症（Pompe disease）呼吸问题的基因疗法在首个人体试验中被证明是安全的。这种遗传病会造成一种复合糖在细胞内积聚，导致肌肉和神经细胞功能异常。该疗法使用一种无害的腺相关病毒将受影响基因的功能性拷贝递送到存在呼
治疗帕金森病 基因疗法改善患者运动功能
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会今日，专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病
专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变
作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾，李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲，本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径，包括法规， 伦理，技术， 定价策略等。生物谷：李教授您好，很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变，是中
两篇Nature主推对儿童癌症基因组分析，有望实现儿童癌症精准治疗
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会2018年3月14日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国圣犹大儿童研究医院等研究机构的研究人员证实患有癌症的儿童和成年人通常具有不同的发生突变的基因来促进疾病产生，这提示着这些患者可能受益于不同的疗法。这一发现强调了对儿童癌症进行精准医疗的必要性。相关研究结果于2018年2月28日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Pan-can
细胞治疗与基因治疗---载体纯化
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗研讨会细胞治疗是将细胞转移到一个病人身上，其目的是改善或治疗疾病。细胞治疗策略包括分离和转移特定的干细胞群，执行效应细胞，诱导成熟细胞成为多能性细胞，以及成熟细胞的重新编程。基因治疗是一种新的治疗手段，是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。即将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，
Cell：DBR1基因突变导致一些人更容易遭受病毒性大脑感染
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会2018年2月27日/生物谷BIOON/---对于之前健康的儿童来说，脑部感染是罕见的。但每10000名接触过常见病毒（1型单纯疱疹病毒或流感病毒）的人中大约有1人会患上一种潜在致命性的疾病---脑炎。在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学等研究机构的Jean-Laurent Casanova及其同事们鉴定出就脑炎而言，单个基因发生的突变可能解释着
艾滋病治疗新突破，新型基因组平台建立全新HIV目标
【新型基因组平台揭示了新的HIV目标】来自斯坦福大学的研究人员开发了首次高通量、基于基因组的成像方法来研究蛋白质的稳定性。该方法已被用于鉴定HIV降解以增强其感染过程的几种未知的人类蛋白质。该平台被称为全球阵列蛋白稳定性分析(GAPSA)，能够识别驱动细胞中蛋白质的破坏的电路，并且具有广泛的应用，以鉴定用于诸如阿尔茨海默病、癌症、自身免疫性疾病和感染性疾病的全新治疗目标。这项研究今天发表在《细胞报
研究发现基于AAV9的高剂量基因治疗在动物模型中产生了严重致命毒性！
2018年2月2日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现在猴子和小猪身上高剂量使用可以到达脊髓神经元的腺相关病毒（AAV9）输送基因进行基因治疗会产生严重的致命毒性。肝脏和神经元毒性与其他AAV病毒载体的免疫相关毒性不同。相关研究成果于近日发表在《Human Gene Therapy》。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的James M. Wilson博士及其同事评估了使用AAV9变异体（AAVhu