Nature重磅：“装甲型”CAR-T治疗实体瘤新突破，细胞因子精准“爆破”且全身毒性归零
通过内源性基因调控机制，以肿瘤局部化方式表达促炎细胞因子，将扩大“装甲型” CAR-T 细胞安全表达细胞因子的种类，从而有望克服 CAR-T 细胞治疗实体瘤难题。
2025-09-11
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Cell子刊：毕楠/崔明/葛红等人揭示肠道菌群可预测肺癌巩固免疫治疗效果及放化疗毒性
该研究表明，肠道微生物群可预测肺癌患者的放化疗联合巩固免疫检查点抑制剂治疗的效果以及放化疗的肺毒性。
2025-10-17
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25