Nat Commun：SIM1基因锁定勃起功能障碍遗传密码，跨种族研究开辟精准治疗新路径
跨种族全基因组关联分析锁定51个勃起功能障碍相关遗传差异，SIM1基因被确认为核心调控因子，为该病机制研究与新药研发提供关键科学支撑。
Nat Commun：猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”！科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制，并为未来的治疗提供了新的方向。
Nature Medicine：告别“碰运气”——粒线体基因T型，为黑色素瘤免疫治疗提供精准决策
这项研究是迄今为止规模最大、最全面的探索粒线体遗传对转移性黑色素瘤ICI疗效影响的研究之一。它为我们提供了一个全新的视角，即粒线体遗传背景可能成为影响免疫治疗效果的关键“内因”。
Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
Cell子刊：舒易来团队报道AAV基因治疗后，遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明，PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具，而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具，三者结合可以有效进行听觉评估。
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
博腾生物品牌峰会第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛圆满举行
2025年5月16-17日，2025年第五届基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2025）在深圳圆满落幕！本次论坛由中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专业委员会、博腾生物、佰傲谷BioVall