Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
Nat Med：1期临床试验表明靶向IL13Rα2的CAR-T细胞有望治疗复发性高级别胶质瘤
治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，这项I期临床试验将CAR-T细胞直接递送到脑瘤和脑脊液——保护和环绕大脑和脊髓的液体中。
2024-03-25
Nat Commun：科学家有望开发出治疗人类痤疮的新型靶向性疗法
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型痤疮疫苗，其或能成功减少小鼠痤疮模型机体的炎症，这种疫苗能中和痤疮上官细菌所产生的特定酶类突变体，同时还使得健康的细菌酶类保持完整。
2024-01-17
多学科团队重塑鼻咽癌临床分期标准新模式
我国每年新发鼻咽癌病例占全球的47%，华南地区尤为高发。流行区的临床数据资料对完善精准的临床分期至关重要。依托中肿大数据平台，马骏院士团队长期深耕鼻咽癌临床分期标准的相关研究。
2024-01-27
SHLP2基因突变可预防帕金森病并启发新疗法
南加州大学伦纳德·戴维斯老年学学院的一项新研究表明，一种小蛋白质中先前未被识别的基因突变可对帕金森病提供显著的保护，并为探索潜在治疗方法提供新方向。
2024-01-08
Nat Genet：新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点（基因位点是染色体上的一个特定位置）和205个新型基因或与抑郁症发生有关，这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23