研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Nature：中国博后一作，开发T细胞免疫疗法，治疗中枢神经系统损伤
这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制，为未来中枢神经系统（CNS）损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。
2024-09-15
Nature：高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤，并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
2024-09-11
礼来与HAYA达成合作，开发lncRNA靶向疗法，治疗肥胖和代谢疾病
目前，HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物，用于在组（包括肺、肾、肝和实体瘤微环境）中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。
2024-09-07
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
BMC Med：临床试验表明食品添加剂卡拉胶会破坏肠道屏障，增加2型糖尿病的风险
鉴于卡拉胶在食品中的广泛使用，潜在的健康风险应该得到重视。我们必须了解食品添加剂如何影响我们的健康，以便向公众提出明智的建议。
2024-12-03