Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
First-in-Class IL-27单抗联合疗法II期研究结果积极
白细胞介素-27（IL-27）是一种免疫调节细胞因子，也是癌症治疗的重要新靶点。casdozo是一款目前唯一进入临床阶段的靶向IL-27的免疫调节细胞因子拮抗剂。
2024-01-22
Nature Medicine：沈柏用/陈赛娟/方海/印彤团队首次将临床蛋白组学用于胰腺癌临床诊疗
本研究纳入了1171例接受根治性切除术胰腺癌患者，通过显微切割方式获取了胰腺癌肿瘤区域的高质量组学数据资源，揭示了胰腺癌独特的蛋白模块及其临床意义。
2024-02-02
Nat Med：1期临床试验表明靶向IL13Rα2的CAR-T细胞有望治疗复发性高级别胶质瘤
治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，这项I期临床试验将CAR-T细胞直接递送到脑瘤和脑脊液——保护和环绕大脑和脊髓的液体中。
2024-03-25
Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益
来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。
2024-01-28
Cell：双特异性树突细胞-T 细胞结合剂可让癌症免疫疗法更有效
在一项新的研究中，来自以色列魏兹曼科学研究院的研究人员展示了一种新开发的抗体，它能将T细胞与树突细胞连接起来，从而对癌性肿瘤产生强大的免疫反应。
2024-01-24
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
