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脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22

23价肺炎疫苗!默沙东V116在1/2期临床研究获得阳性结果!

V116是一款23价疫苗,其中所包含的未被任何当前许可的肺炎球菌疫苗所覆盖的8种血清型占到了肺炎球菌病负担的30%以上。

2022-06-22

CD19 CAR-T细胞疗法!百时美施贵宝Breyanzi在欧盟进入审查:二线治疗大B细胞淋巴瘤(LBCL)!

Breyanzi是一种自体、CD19导向、嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法,已被批准用于三线或多线治疗LBCL。

2022-06-22

儿童生长激素缺乏症(GHD)新药!诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!

每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效,且疗效显示出非劣效性。

2022-06-20

克罗恩病(CD)新药!美国FDA批准艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症!

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。

2022-06-20

子宫肌瘤新药!欧盟批准同类更佳GnRH受体拮抗剂Yselty(linzagolix):具灵活剂量方案!

Yselty用于治疗子宫肌瘤相关月经过多,是具有灵活剂量方案的唯一一种GnRH拮抗剂。

2022-06-20

呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗!GSK单剂量佐剂RSVPreF3 OA候选疫苗3期临床:在老年人群中有效!

佐剂RSVPreF3 OA候选疫苗是第一个在60岁及以上老年人群中显示出具有统计学意义和临床意义的RSV疫苗。

2022-06-20

软骨发育不全症新药!C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):治疗0-5岁幼儿,疗效显著!

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。

2022-06-20

基石药业胃肠道间质瘤精准靶向药物泰時维®(阿伐替尼片)获纳入 “全民健康保险”

胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰時维®(阿伐替尼片)被正式纳入中国台湾地区“全民健康保险”

2022-06-16

骨髓纤维化(MF)新药!艾伯维BCL-XL/BCL-2抑制剂navitoclax:在JAK抑制剂初治患者中疗效显著!

在尚未接受JAK抑制剂的患者中,navitoclax与JAK抑制剂ruxolitinib联合用药疗效显著,数据加强了对骨髓纤维化进行早期干预的重要性,以及改善临床结果的潜力。

2022-06-15