赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床
8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，赛诺菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可，适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。这是一款新型RNAi疗法，由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。后者很
Nat Biotechnol：通过降低DNA剪切速度来增强基因编辑特异性，脱靶指数降低3000倍
2019年8月4日讯 /生物谷BIOON /——在一项近日发表在《Nature Biotechnology》上、题为"Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics"研究中，来自Sangamo Therapeutics， Inc.公司的研究人员在Edward J. Rebar的带领下，发展了一种增强基因
2019年7月HIV研究亮点进展
2019年7月31日讯/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过破坏人体的T淋巴细胞，进而阻断细胞免疫和体液免疫过程，导
Cell：挑战常规！延缓代谢可阻止有害的基因突变
2019年7月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国西北大学的研究人员发现将突变果蝇的代谢率降低50%，它们携带的很多突变的预期有害影响就从未表现出来。在通过实验测试这些果蝇的许多不同基因突变后，他们每次都发现了相同的结果。相关研究结果于2019年7月25日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Repressive Gene Regulation Synchronizes D
创新RNAi疗法获FDA突破性疗法认定 治疗遗传性肝脏疾病
近日，Dicerna Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA授予其在研RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。PH是一种严重的罕见遗传性肝脏疾病，患者体内产生过量的草酸盐，累积于肾脏不能及时排出。肾功能下降的患者可出现草酸盐沉积症，并可导致骨骼、皮肤、心脏、视网膜
RNA疗法再受大型药企青睐 默沙东和新基纷纷达成合作
近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布与默沙东（MSD）公司达成研发合作协议。Skyhawk公司将使用其SkySTAR技术平台帮助默沙东公司开发靶向RNA剪接的创新性小分子，作为治疗某些神经疾病和癌症的潜在新方法。迄今为止，Skyhawk公司的合作伙伴包括渤健（Biogen）、武田（Takeda）、新基（Celgene）和默沙东等多家大型药企，显示出业界对该公司靶向RN
Science子刊：关闭NEAT1有望恢复老年人的正常学习和记忆能力
2019年7月6日讯/生物谷BIOON/---你可以把这称为一个巧妙的发现。在一项新的研究中，来自美国阿拉巴马大学伯明翰分校的研究人员发现一种组织特异性的称为NEAT1的长链非编码RNA（lncRNA）在记忆形成中发挥着一种重要的之前未被描述的作用。相关研究结果发表在2019年7月2日的Science Signaling期刊上，论文标题为“Long noncoding RNA NEAT1 medi
长链非编码RNA调控肿瘤形成研究取得进展
7月1日，中国科学技术大学生命科学学院教授梅一德研究组在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上在线发表题为Long noncoding RNA EMS connects c-Myc to cell cycle control and tumorigenesis 的研究论文。c-Myc作为促癌蛋白的重要性体现于其在超过一半的人类肿瘤中呈现高表达的状态，因此c-Myc的异常高表达被认为是肿瘤的一个重要分
非编码RNA之microRNA最新研究进展
2019年6月30日讯/生物谷BIOON/---microRNAs(miRNAs)是近年来科学家们发现的一类长度为18—24个核苷酸的非编码小分子RNA；其主要能够通过与靶标基因3'UTR的完全或不完全配对，降解靶标基因mRNA或抑制其翻译，从而参与调控个体发育、细胞凋亡、增殖及分化等生命活动。多项研究表明，miRNA可以担任抑癌基因或者癌基因的角色，同时与肿瘤的形成也有着密切的联系，microR
非编码RNA之lncRNA最新研究进展（第3期）
2019年6月29日讯/生物谷BIOON/---长链非编码RNA(long noncoding RNA，lncRNA)是一类不编码蛋白的RNA分子，长度在200bp以上；研究表明，lncRNA具有保守的二级结构，可以与蛋白、DNA和RNA相互作用，参与多种生物学过程的调控。国际著名的非编码RNA数据库NONCODE中显示，目前人类和小鼠的长非编码RNA基因的数目分别为56018和46475个。ln