bioRxiv：好消息！科学家找到可能抑制SARS-CoV-2的siRNA药物！
2020年4月23日讯 /生物谷BIOON /——由RNA病毒SARS-CoV-2引起的COVID-19疾病暴发，已成为大规模流行病，在缺乏特定抗病毒治疗的情况下，这使所有公共卫生机构都感到畏惧。表面糖蛋白和核衣壳磷蛋白是该病毒的两种重要蛋白，它们促进病毒进入宿主细胞和基因组复制。小干扰RNA (Small interference RNA， siRNA)是
Mol Ther：研究表明基因疗法可以成功治疗青光眼
由布里斯托尔大学领导的一项新研究表明，一种常见的眼病--青光眼，可以通过单次注射的基因疗法成功治愈，这将改善许多患者的治疗方案、疗效和生活质量。
基因编辑领域最新研究进展
本期为大家带来的是基因编辑相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。
Cell综述深度解读！基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望！
2020年4月21日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中，来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的
Nature重大突破！将皮肤细胞直接转化成感光细胞让小鼠重见光明！
2020年4月15日讯 /生物谷BIOON /——研究人员发现了一种直接将皮肤细胞重新编程成用于视觉的光敏杆状感光器的技术。实验室制造的杆状体使失明的小鼠能够在细胞移植到眼睛后探测到光线。这项研究由国家眼科研究所(NEI)资助，发表在4月15日的Nature杂志上。到目前为止，研究人员已经通过从皮肤或血细胞中制造干细胞来替代动物模型中死亡的光感受器，研究人员
Nature子刊重大突破：纳米颗粒实现器官特异性基因编辑！
2020年4月7日讯 /生物谷BIOON /--含遗传药物的脂质纳米粒可以通过生物工程调整其生物分布，诱导器官特异性基因调控。脂质纳米颗粒(LNP)技术使一种小干扰siRNA (siRNA)药物的临床转化和首次获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准成为可能。该纳米药物是为治疗遗传性疾病转胸腺视蛋白介导的淀粉样变性引起的多神经病而开发的，它依赖于高效的lnp
JASN：新研究揭示关键基因突变对肾脏疾病的影响
近日，马里兰大学医学院精准疾病建模中心的研究人员发现了一种机制，似乎可以解释某些基因突变是如何导致一种罕见的遗传性肾病综合征的发生。利用果模型，他们发现编码某些蛋白质的基因突变会导致细胞膜的循环代谢过程遭到破坏。本周发表在《Journal of the American Society of Nephrology.》上的研究报告称，这种异常会导致肾脏细胞结构和功能异常。
造血干细胞最新研究进展（第6期）
2020年3月31日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植和
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准！
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
重要成果聚焦基因疗法研究新进展！
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在基因疗法研究领域取得的新进展，分享给大家！图片来源：mainnews.net【1】两种基因疗法或有望治愈罕见遗传病doi：10.1172/jci.insight.130260 doi：10.1073/pnas.1906182116精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸