全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
Roctavian是全球进入监管审查的第一款血友病基因疗法，在美欧均遭遇挫折。
Human Gene Therapy：肝脏再生促进基因修复
根据最近发表的一项研究，使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了小鼠肝脏中CRISPR / Cas9介导的基因编辑的效率。相关结果发表在《Human Gene Therapy》杂志上。研究表明，这种饮食诱导的肝细胞再生可能是增强肝脏基因修复的可行临床策略。
JAMA Neurology：研究揭示一种类似于帕金森症的神经疾病
国家神经科学研究所（NNI）和新加坡总医院（SGH）的一项联合研究表明，被诊断出患有帕金森氏病的患者实际上可能患有NIID。
JCI insight: 关键基因调控生物体节食与锻炼的欲望
81/5000 在最近一项研究中，美国国立卫生研究院的研究人员在小鼠中发现了一个关键基因，该基因可以控制对脂肪和含糖食物的渴望以及运动的欲望。研究表明， Prkar2a基因在大脑habenula中高度表达。habenula是一个微小的大脑区域，参与对疼痛，压力，焦虑，睡眠和奖赏的反应。这些发现可以为预防肥胖症及其伴随的心血管疾病和糖尿病风险的未来研究提供参
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
2020年10月CRISPR/Cas最新研究进展
2020年10月29日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 图片来自Thom
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
罕见病新药！自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy获欧盟CHMP推荐批准：一次治疗解决根本病因！
Libmeldy将成为第一款商业化的MLD疗法。
Nat Immunol：关键基因调节免疫系统“刹车”
与大多数T细胞发起针对外来分子的免疫反应不同，调节性T细胞是人类免疫系统的和平使者，可在不需要时抑制炎症反应。现在，格拉德斯通研究所的研究人员与加州大学旧金山分校（UCSF）和慕尼黑工业大学（TUM）的科学家合作，绘制了有助于区分调节性T细胞与其他T细胞的基因网络。他们的发现可能导致增强或削弱调节性T细胞功能的免疫疗法。
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据
Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日，该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。SRP-9001SRP-9001是一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，旨在将编码微营养不良蛋白（micro-dystrophin）的基因传递到肌肉组织，使肌肉细胞表达微营养不良蛋白。此次公布的结果包括