全国细胞治疗企业约四成在上海，“先发优势”加速转化为“产业优势”
近日，上海市医药质量协会细胞免疫治疗质量管理与研究专业委员会（以下简称“专委会”）第二届会员大会第一次会议暨新一届专委会交流研讨会在浦东举行。
国内首个！石药集团新冠mRNA疫苗获紧急使用
3月22日，石药集团（1093.HK）公告， 经中华人民共和国国家卫生健康委员会提出建议，国家药品监督管理局组织论证同意，石药集团的新型冠状病毒mRNA疫苗(SYS6006) 在中国纳入紧急使用，用于
中国农业大学：MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶（CRISPR-Cas9）系统成为一种强大的工具，可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
2022年度小核酸药物营收排名TOP10
小核酸行业发展历史较短，首款反义核酸药物于 1998 年获批上市，首款siRNA 药物于 2018 年获批上市。目前，全球仅有十余款小核酸药物获批上市，除 Spinraza 作为孤儿药在中国获批上市外
极客基因“新型T细胞药物开发”项目被科技部评为“全国颠覆性技术”
由科技部主办，科技部火炬中心承办的2022年全国颠覆性技术创新大赛(下称大赛)总决赛不久前落下帷幕，苏州极客基因科技有限公司创始人雍军博士和核心团队携“基于高通量转录组技术的新型T细胞药物
核酸适配体又发力，是一种有潜力的运载平台
在过去二十年中，重组腺相关病毒（AAV）载体已广泛应用于许多临床试验，使这些载体成为体内基因治疗的首选递送系统，新型AAV载体已成功构建，以增强对不同器官的靶向性，包括肝脏、大脑、骨骼肌和眼睛等。
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
贺建奎高调“复出”后，中国伦理学界忧虑重重，再发声明“严厉谴责”
基因治疗未来前景广阔，任何人只要合理合法地从事，都会被接纳。
向大脑深处进发：诺华继续投入，开发CNS靶向AAV基因疗法
诺华决定行使上述选择权，在当初5400万美元预付款的基础上，再额外支付2500万美元预付款，Voyager 还有资格获得高达6亿美元的相关潜在开发、监管和商业里程碑付款，以及相关产品的特许权使用费。
mRNA疗法再添新适应症，靶向胎盘，治疗孕妇先兆子痫
该研究开发了一个可电离脂质LNP平台，用于将mRNA传递到胎盘，并应用于使用VEGF mRNA介导的胎盘血管扩张。这些研究结果证明了LNP-mRNA平台作为蛋白质替代疗法治疗胎盘功能不全疾病的潜力。