超6亿美元合作！罗氏与GenEdit合作开发基于新型纳米颗粒的基因疗法，用于治疗自身免疫病

罗氏（Roche）旗下公司基因泰克（Genentech）宣布与基因疗法开发公司GenEdit达成合作，GenEdit将获得来自基因泰克的1500万美元的预付款，并有资格在合作过程中获得总额高达6.29亿美元的近期、临床前和临床开发、商业和净销售额里程碑付款以及全球净销售额的分级特许权使用费。此外，GenEdit还宣布完成了2400万美元A1轮融资。

根据协议，双方将利用GenEdit公司的NanoGalaxy平台发现和开发新型亲水纳米颗粒（HNP），递送用于治疗自身免疫病的核酸药物。基因泰克负责使用发现的纳米颗粒所产生的药物的临床前、临床研究，以及后续商业化。

GenEdit由 Kunwoo Lee 博士创立，他曾在诺奖得主、CRISPR基因编辑先驱 Jennifer Doudna 教授的实验室工作，那时候他意识到，正确的递送策略是实现CRISPR-Cas9和其他基因药物潜力的关键一步。

GenEdit的使命是使用NanoGalaxy平台发现和开发非病毒、非脂质的亲水纳米颗粒（HNP），用于递送DNA、RNA或CRISPR核糖核蛋白，从而开发体内基因疗法。

GenEdit于2018年获得了来自Data Collective Bio和SK Holdings等公司的850万美元融资，并于2021年获得礼来等公司的2600万美元A轮融资，2024年1月23日，完成了2400万美元A1轮融资。

在此次合作之前，GenEdit在2022年2月与Sarepta公司达成合作，Sarepta向GenEdit 提供了5700万美元预付款，用于开发最多四款针对神经肌肉疾病的基因疗法。

递送，尤其是体内靶向递送，是阻碍基因药物充分发挥潜力的重大挑战，目前可用的基因药物递送方法限制了对患者的潜在益处。

GenEdit正在通过其专有的NanoGalaxy的平台克服递送限制，该平台包含一个涵盖数千种独特的非病毒、非脂质的聚合物纳米颗粒库。通过迭代筛选，能够识别出能够将所需的基因药物有效载荷递送到目标组织以治疗疾病的聚合物纳米颗粒。