AMD基因疗法1期研究结果积极 给药一次15个月无需抗VEGF抢救注射
临床阶段的基因治疗公司Adverum Biotechnologies近日公布了玻璃体腔内注射（IVT）基因疗法ADVM-022治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）I期OPTIC研究队列1-4新的阳性中期数据。该研究在需要频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的患者中开展，结果显示，低剂量和高剂量ADVM-022单次治疗大幅降低了年化抗VE
Science新发现！巨大噬菌体或拥有一种能进行理想基因编辑操作的迷你Cas蛋白—CasΦ蛋白！
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Science上题为“CRISPR-CasΦ from huge phages is a hypercompact genome editor”的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究发现，巨大噬菌体（megaphages）或许拥有进行理想基因编辑的mini-Cas蛋
杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格！
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。
纳米颗粒如何助力癌症研究？
本文中，小编盘点了多篇科学家们发表的重要研究成果，让我们一起看看纳米颗粒如何助力科学家们在癌症领域的研究，分享给大家！图片来源：University of Queensland【1】Nat Cell Biol： 纳米颗粒能够用于治疗耐受性淋巴癌doi：10.1038/s41556-020-0507-y根据最近在Nature Cell Biology杂志上发表
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
PLoS Biol：科学家有望开发出脱靶率更低的安全CRISPR基因编辑技术
2020年7月19日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR系统是一种能够靶向编辑基因组的强大工具，其具有明显的治疗潜力，然而其经常也会不恰当地编辑一些“脱靶”（off-target）位点，近日，一项刊登在国际杂志PLoS Biology上的研究报告中，来自温州医科大学等机构的科学家们通过研究表示，突变CRISPR基因编辑系统核心的酶类或许就能改善其编辑
眼科基因疗法！强生AAV-RPGR治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)：可显著改善视力！
AAV-RPGR旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。
Sarepta达成4亿美元合作 获得DMD基因疗法独家全球许可
今日，致力于开发罕见病精准疗法的Sarepta Therapeutics公司，宣布与Hansa Biopharma公司达成协议，获得独家全球性许可，开发和推广imlifidase作为一种预治疗手段，扩展治疗杜氏肌营养不良症（DMD）和肢带型肌营养不良症（LGMD）的基因疗法的使用范围。Imlifidase是一种能够切断IgG抗体的蛋白酶。Sare
基因疗法进步催生个体化疗法监管框架
现行监管框架，对于新的个体化疗法开发，有时显得力不从心。个体化疗法的不断发展，促使监管机构重新思考现行的制药、临床前和临床开发及其监管模式，通过公立-私营部门合作，发挥监管灵活性，使得有效的个体化疗法，能够最终服务于亟需患者。选择先前开发的现成适用的疗法，用于解决个体的病症的个体化医疗概念，已经存在了数十年时间。但随着分子医学的不断发展进步，开始出现只针对一
Cancer Res：震惊！癌细胞竟可以使血管对化疗产生耐药！
2020年7月2日讯 /生物谷BIOON /——北海道大学的科学家和合作者已经发现了肿瘤中由化疗引起的炎症变化是如何引发血管异常从而导致耐药性，最终导致癌症患者预后不良的。通过小鼠实验，该团队还发现，联合使用一种抑制剂可以使化疗更有效。化疗通常用于治疗不能手术的癌症，如局部晚期和转移病例。因此，阐明耐药治疗是至关重要的，耐药是导致癌症恶性和转移的主要因素。肿