STTT:武汉大学沈吟团队通过光遗传技术,让失明小鼠重现光明
眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。
新洞察!VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制,它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对,对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用,包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Notch信号通路:结构、疾病和治疗
Notch基因大约在110年前被发现。经典研究表明,Notch信号是一条进化保守的途径。Notch受体经历了三次切割,并移位到细胞核中,调节靶基因的转录。
新洞察!短链脂肪酸缓解类风湿关节炎的新见解
本研究揭示了SCFAs在类风湿关节炎中的重要作用。首先,RA患者肠道微生物来源的SCFAs水平降低,醋酸盐、丙酸、丁酸水平与CD19+CD21+CD24+B细胞频率呈正相关。
Cell Reports :全基因组鉴定分析人类癌症的预后生物标志物
准确区分侵袭性癌症和惰性癌症的能力是预测患者风险的基础,并可以指导关键的治疗决策。
新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。
BJP: MYDGF164在减轻慢性肾脏病肾纤维化方面具有重大潜力
慢性肾脏病(CKD)的定义是肾功能的进行性恶化,最终导致肾功能衰竭。这种恶化的主要原因被认为是进行性肾小管间质纤维化和慢性缺氧之间的“恶性循环”。
利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性
这项研究证实,可以通过抗CRISPR寡核苷酸和siRNA来减少LNP递送的CRISPR基因编辑系统在肝脏细胞中导致的脱靶编辑。
PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。