脂蛋白(a)降低超90%！安进RNAi疗法II期结果积极
安进宣布olpasiran在针对脂蛋白(a)增高的II期OCEAN(a)-DOSE研究中获得积极的关键结果。
核酸药物: Rab18是GalNAc偶联siRNA诱导Hep3B细胞沉默的关键调控因子
小干扰RNA(SiRNAs)是一种通过RNA干扰(RNAi)途径特异性降解靶基因mRNA的短小(20-25bp)双链RNA分子。
Molecular Therapy Nucleic Acids: Nlgn环状RNA介导阿霉素诱导的心脏重构和纤维化
尽管阿霉素作为一种化疗药物被广泛用于治疗各种类型的癌症，但由于其心脏毒性，它会产生严重的副作用。阿霉素的心脏毒性可能导致反应性氧化应激，改变DNA功能和基因表达，阻止DNA复制，诱导细胞凋亡。
新洞察！B3GNT5转录和糖基化水平升高促进乳腺癌侵袭性
基底细胞样乳腺癌(BLBC)是乳腺癌中侵袭性最强的亚型，具有侵袭性，且无有效的靶向治疗药物。然而，其攻击性行为背后的机制仍然知之甚少。
创始人亲自当“小白鼠”，最新论文显示，基因治疗延长40%寿命
在过去150年里，人类的平均寿命提升了一倍，然而，平均寿命的提升实际上几乎全部归因于抗生素和疫苗的使用，清洁用水等公共卫生的进步，以及粮食产量的提高。
Cell Reports: 乳酸-NAD+轴通过下调p62激活肿瘤相关成纤维细胞
越来越多的证据表明，肿瘤微环境(TME)，包括间质成纤维细胞，是癌症发生的驱动因素。现在公认的是，肿瘤间质成纤维细胞的激活达到通常所说的癌症相关成纤维细胞(Caf)的状态。
Mol Ther：新型基因疗法或有望治疗机体脊髓损伤引起的神经性病变
来自加利福尼亚大学圣地亚哥分校等机构的科学家们通过研究表示，一种抑制靶向性神经细胞信号的基因疗法或能选择性地减少脊髓或周围神经损伤的小鼠的神经性疼痛，且没有可察觉的副作用。
新一代microRNA疗法获批临床，Regulus股价大涨54%
Regulus Therapeutics宣布，美国FDA批准该公司在研新药RGLS8429临床（IND）申请，用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。
针对实体瘤，VBL首创基因疗法获FDA快速通道资格
美国FDA授予ofra-vec (ofranergene obadenovec，VB-111)快速通道资格，联合紫杉醇治疗铂耐药卵巢癌。
诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国
目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。