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Science子刊：利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病

在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统，在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。

2022-12-29