鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为
Nature：中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中，来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
Nature子刊：李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成，并且约58%为单碱基突变（SNVs）。目前，不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器（base editors）是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
Nat Biomed Eng：科学家开发出新型基于CRISPR的工具来诊断人类胰腺癌
来自佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究开发了一种用于进行无创血液检测的新型CRISPR驱动的技术，其或能帮助临床医生在早期阶段对癌症进行诊断。
基因敲入供体的优化方面获进展
中国科学技术大学合肥微尺度物质科学国家研究中心、化学与材料科学学院教授梁好均与生命科学与医学部研究员鲍坚强合作，针对目前基因敲入供体的低效率、高成本等问题，优化并提出了一种新型的功能核酸供体
2023年5月Science期刊精华
2023年5月份即将结束，5月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
2023年5月Cell期刊精华
2023年5月份即将结束，5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
碱基编辑进入“迷你时代”，杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器
该研究建立了enIscB-T5E和miBE作为基因组编辑的通用工具。更重要的是，miBE不仅具有高碱基编辑活性，还具有迷你尺寸的有点，有助于解决当前碱基编辑工具太大而无法被单个AAV载体递送的难题，为