儿童
原发性高草酸尿症
RNAi
baloxavir marboxil
Xofluza
暴露后预防
pH
Oxlumo
多替拉韦
晖致
Alnylam
lumasiran
流感
罗氏
Zokinvy
lonafarnib
早衰症
早衰蛋白
法尼基化
Eiger
维派特
Vimpat
lacosamide
优时比
拉考沙胺
癫痫
Viatris
dolutegravir
肥胖症
瘦素受体
pegunigalsidase alfa
ProCellEx
Protalix
前阿片黑素细胞皮质激素
setmelanotide
LEPR
Imcivree
MC4R激动剂
POMC
Rhythm
凯西集团
植物细胞蛋白表达系统
PolyPid
D-PLEX100
多西环素
感染
结直肠手术
神经母细胞瘤
Y-mAbs
法布里病
Danyelza
GD2
naxitamab
靶向药
美国FDA加速批准创新靶向药RET抑制剂Pralsetinib扩展适应症，用于治疗甲状腺癌
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了创新靶向药RET抑制剂普拉替尼（pralsetinib）的扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者。这是肿瘤精准治疗领域的又一重要里程碑。普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RE
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂Imcivree(setmelanotide)获批：一年减重＞10%！
Imcivree是有史以来第一个治疗POMC/PCSK1/LEPR缺陷型肥胖症的药物。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
神经母细胞瘤新药！新型GD2靶向抗体Danyelza获美国FDA批准，联合GM-CSF总缓解率高达78%！
Danyelza是一款靶向神经节苷脂GD2的突破性药物。
有效预防手术部位感染！美国FDA授予D-PLEX100(聚合物脂质包埋多西环素)突破性药物资格！
抗感染药物领域的突破性药物资格相当罕见，这突显了D-PLEX100的强劲疗效和治疗潜力。
HIV婴幼儿重磅！美国FDA批准晖致(Viatris)儿科多替拉韦(dolutegravir)10mg片剂！
儿科多替拉韦10mg片剂是一种用于口服混悬液的片剂，用于≥4周、≥3公斤的儿科患者。
全球第三款RNAi疗法！美国FDA批准Oxlumo：第一款治疗原发性高草尿酸症1型(PH1)的药物！
Oxlumo从化合物鉴定到获得批准仅仅6年时间。
超级流感药！美国FDA批准罗氏Xofluza用于≥12岁人群：第一款用于暴露后预防的单剂量流感药!
Xofluza用于接触过流感患者的人群，预防发生流感疾病。
癫痫新药！美国FDA批准优时比Vimpat(拉考沙胺)：治疗原发性全面强直阵挛癫痫发作(PGTCS)!
Vimpat（维派特，拉考沙胺）已在中国上市，治疗部分发作性癫痫。
全球首个早衰症药物！美国FDA批准首创法尼基转移酶抑制剂Zokinvy：将死亡风险降低60%！
Zokinvy是一种首创药物，可阻断早衰蛋白的法尼基化。