基因疗法
COVID-19
Relyvrio
AMX0035
渐冻症
新冠肺炎
ensitrelvir
DMD
SRP-9001
杜氏肌营养不良
3CL蛋白酶抑制剂
S-217622
肌萎缩侧索硬化症
Roctavian
早产儿视网膜病变
更年期
ROP
阿柏西普
Eylea
fezolinetant
更年期血管舒缩症状
VEGF
valrox
A型血友病
NK3R拮抗剂
ALS
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定，治疗重症肌无力
孤儿药（Orphan drug）又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
官宣！陆滔博士赴任天鹜科技CSO，建设AI赋能的细胞衰老高通量表型化合物筛选平台
10月，天鹜科技官方宣布，引入陆滔博士担任CSO。
聚焦产学研|共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展
赛默飞世尔科技将开展干细胞“飞”凡谈系列空中讲坛，第三期“聚焦产学研|共话iPSC在细胞治疗中的应用与产业化发展”将于2022年10月12日14:00-15:30准时上线。
全球首创降糖新药华堂宁®获批，拜耳建立糖尿病全病程管理模式
此次华堂宁®的获批，为二甲双胍治疗应答不佳的2型糖尿病患者提供一种全新的联合治疗方案，在不同控糖需求和不同疾病阶段的2型糖尿病患者中展示出了广泛的应用潜力。
更年期药物！安斯泰来口服非激素疗法fezolinetant在美欧进入审查！
fezolinetant有潜力为患有WMS的女性带来一款首创的（first-in-class）非激素治疗选择。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂，与安慰剂相比，可快速消除新冠肺炎5种主要症状，降低病毒滴度。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。