生物产业
基因疗法
ensitrelvir
新冠肺炎
COVID-19
Relyvrio
S-217622
3CL蛋白酶抑制剂
SRP-9001
DMD
杜氏肌营养不良
AMX0035
渐冻症
NK3R拮抗剂
更年期血管舒缩症状
fezolinetant
A型血友病
valrox
肌萎缩侧索硬化症
ALS
Roctavian
更年期
估值17亿美元，刘如谦的先导编辑公司募资1.5亿美元上市
刘如谦团队将 TwinPE 系统对杜氏肌营养不良症（DMD）细胞进行了验证，成功实现了高达780个碱基长度的DNA精确删除，包括51号外显子，编辑效率高达28%，而且仅有5.1%的插入缺失
JAMA Netw Open：警惕！特定基因突变+肥胖+过度饮酒，患肝癌风险增加近30倍！
众所周知，过度饮酒和肥胖会增加机体患肝硬化和肝癌的风险，但拥有这些因素的个体患病的风险却并不相同。
鲁白：困境下的中国生物医药产业，如何寻找出路
在新药创始人俱乐部第七届年会，清华大学终身教授、福贝生物创始人、NDFC副会长鲁白作开场主旨报告，题为“困境下的中国生物医药产业”。
张锋一年前的Science论文，成功转化出一家新公司，融资2亿美元，开创mRNA递送新方式
这一全新递送平台SEND能够在细胞模型中有效工作，并且随着进一步发展，可以为广泛的分子药物开辟一类新的递送方法——包括用于基因编辑和基因替换。
辉瑞与Voyager达成3亿美元合作，推进下一代AAV基因疗法
在过去二十年里，人类在
更年期药物！安斯泰来口服非激素疗法fezolinetant在美欧进入审查！
fezolinetant有潜力为患有WMS的女性带来一款首创的（first-in-class）非激素治疗选择。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
新冠口服药！盐野义ensitrelvir治疗轻中度COVID-19三期临床成功：快速消除5种主要症状!
ensitrelvir是一种3CL蛋白酶抑制剂，与安慰剂相比，可快速消除新冠肺炎5种主要症状，降低病毒滴度。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。