获得诺奖后，mRNA技术的下一程：广阔前景与未来趋势
在未来的几年里，mRNA、细胞内载体和体内递送系统的快速发展，加上深入的生物学和临床洞察力和直觉，应该会为许多无法通过其他治疗方式轻易满足的临床需求的患者带来新的希望。
2023-10-07
Nat Biotechnol | 王潇/刘如谦合成具有核酸外切酶抗性的枝状poly(A)尾，提高mRNA药物稳定性
该研究提供了一种可推广的方法，将定义的但不同的修饰引入到poly(A)尾部，并表明这些化学和拓扑模式被mRNA翻译机制很好地耐受。
2024-03-26
核糖体对合成mRNA的错误读取竟可在体内引起意料之外的免疫反应
信使核糖核酸（mRNA）是告诉体内细胞如何制造特定蛋白的遗传物质。在一项新的研究中，来自英国剑桥大学等研究机构的研究人员发现，细胞的解码机器对治疗用 mRNA 的错误读取会在体内引起意外的免疫反应。他
2023-12-31
BioNTech公布CAR-T+mRNA疫苗治疗实体瘤的最新1/2期临床试验数据
在剂量递增的过程中，观察到不良事件具有剂量依赖性增加，44例安全性可评估的患者中有23例出现了细胞因子释放综合征（CRS）。
2023-10-25
基于mRNA-LNP的原位细胞疗法！星锐医药入选2023国创中心“揭榜挂帅”重大项目
公司成立两年来，先后获得多家知名基金参与的数亿元融资，目前已有多个项目进入临床前和IND申报阶段，预计2024年开展临床实验。
2023-12-11
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
Nat Commun：利用胞外囊泡递送mRNA可增强免疫疗法治疗胶质母细胞瘤的疗效
在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发出一种利用胞外囊泡（extracellular vesicles）增强胶质母细胞瘤对免疫疗法作出反应的新方法，这可能为更广泛地利用
2023-10-26
Nature子刊：施一公团队揭示人源剪接体识别pre-mRNA分支位点的分子机制
该研究为理解剪接体的早期组装过程以及分支位点的识别和选择机制提供了重要的结构信息，同时也为与癌症相关的SF3B1突变的致病机制提供了新的见解。
2024-01-10
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25