PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27
Pharmacology & Therapeutics: 短链脂肪酸受体和肠道微生物区系作为代谢、免疫和神经疾病的治疗靶点
越来越多的证据表明，肠道微生物区系在维持健康方面发挥着重要作用。肠道微生物区系组成和功能的变化(生物失调)与各种疾病有关，如肥胖、2型糖尿病(T2 DM)和炎症性肠病。
2022-09-09
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
激活线粒体，治疗肥胖和心血管代谢疾病，Rivus公司完成1.32亿美元B轮融资
Rivus 公司开发的受控代谢加速器（Controlled Metabolic Accelerator，CMA），提供了一种新颖的、可控的方法，实现对线粒体解偶联的适度激活，选择性地减少多余脂肪
2022-09-26
全球III期临床试验结果公布：尼达尼布治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质性肺疾病取得积极结果
布尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6-17岁儿童和青少年的InPedILD™全球III期临床试验取得积极结果，达到主要复合终点。
2022-10-11